[비즈한국] Việc ứng dụng trí tuệ nhân tạo (AI) trong phát triển thuốc mới giờ đây đã trở thành điều tất yếu. AI đang được sử dụng tích cực trong các quy trình như xác định hoạt chất tiềm năng và thiết kế thử nghiệm lâm sàng. Insilico Medicine, công ty công nghệ sinh học dựa trên AI tại Hồng Kông, từng tuyên bố rằng nhờ áp dụng công nghệ AI vào toàn bộ quy trình, họ chỉ mất 46 ngày để tìm ra hoạt chất tiềm năng và 30 tháng để đưa hoạt chất đó vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.
2 hoạt chất được phát triển dựa trên AI toàn diện đã bước vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng 2
Theo công ty nghiên cứu thị trường MarketsandMarkets, quy mô thị trường phát triển thuốc mới bằng AI toàn cầu đạt 902,7 triệu USD (1,3 nghìn tỷ KRW) vào năm 2023, với tốc độ tăng trưởng trung bình hàng năm là 40,2%. Dự kiến con số này sẽ đạt 4,8936 tỷ USD (7 nghìn tỷ KRW) vào năm 2028. Xét theo công nghệ AI, thị trường này bao gồm học máy, xử lý ngôn ngữ tự nhiên, xử lý nhận thức tình huống và điện toán, và các công nghệ khác. Xét theo lĩnh vực điều trị, các mảng có quy mô lớn nhất lần lượt là ung thư học, bệnh truyền nhiễm, thần kinh học, bệnh tim mạch, miễn dịch học, bệnh chuyển hóa và các lĩnh vực điều trị khác. Cụ thể, đến năm 2028, ước tính lĩnh vực ung thư học sẽ đạt 1,947 tỷ USD (2,7 nghìn tỷ KRW) và bệnh truyền nhiễm đạt 1,094 tỷ USD (1,5 nghìn tỷ KRW).
Các công ty phát triển thuốc mới bằng AI bắt đầu xuất hiện từ cuối những năm 2000, sau đó chuyển sang hình thức hợp tác giữa các công ty AI với các hãng dược phẩm hoặc thành lập các bộ phận chuyên trách về AI trong các hãng dược. Theo Viện Phát triển Công nghiệp Y tế Hàn Quốc, chỉ riêng năm ngoái đã có 18 vụ hợp tác nghiên cứu và liên minh liên quan đến phát triển thuốc mới. Gần đây, các công ty như Insilico Medicine và Recursion (Mỹ) đã đạt được những thành tựu hữu hình khi đưa các hoạt chất sử dụng AI trong mọi giai đoạn (end-to-end AI) vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2. Ngoài ra, hiện có 4 công ty của Hàn Quốc, bao gồm Oncocross – công ty nhắm vào các bệnh cơ như chứng suy giảm cơ bắp, đang có các hoạt chất thuốc mới ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng 1.
Tỷ lệ thành công lâm sàng khi ứng dụng AI cao hơn mức trung bình ngành
Lý do sử dụng AI trong phát triển thuốc mới rất đơn giản: nhằm rút ngắn thời gian và chi phí. Quy trình phát triển thuốc mới bao gồm các bước: xác định mục tiêu, tìm kiếm và tối ưu hóa hợp chất dẫn đầu, thử nghiệm tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng. AI hiện được sử dụng để bổ trợ thay vì thay thế hoàn toàn các giai đoạn này. Cho đến nay, AI chủ yếu được dùng để xác định các ứng viên thuốc và thiết kế các thử nghiệm lâm sàng. Insilico Medicine cho biết nhờ ứng dụng AI, quy trình tìm kiếm hoạt chất đã rút ngắn xuống còn 46 ngày, chỉ mất 30 tháng để đưa hoạt chất đó vào thử nghiệm lâm sàng, đồng thời giảm chi phí xuống 1/10 và thời gian xuống 1/3. Thông thường, phải mất 10-12 năm và khoảng 3 nghìn tỷ KRW để một hoạt chất được cấp phép trở thành thuốc mới.
Tỷ lệ thành công cao khi ứng dụng AI cũng được thể hiện qua các số liệu thống kê. Theo bài nghiên cứu của nhóm tác giả Madura KP Jayatunga, trong 10 năm qua, 75 hoạt chất được phát hiện nhờ AI đã tiến vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng; trong lĩnh vực ung thư, khoảng 50% các hoạt chất ở giai đoạn 1 và 2 là do AI tìm ra. Phân tích sơ bộ về tỷ lệ thành công thử nghiệm lâm sàng cho thấy, tính đến tháng 12 năm 2023, có 24 hoạt chất đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, trong đó 21 hoạt chất đã thành công. Đối với giai đoạn 2, 10 hoạt chất đã hoàn thành thử nghiệm và 4 trong số đó đã thành công. Nhóm nghiên cứu khẳng định trong bài báo: “Tỷ lệ thành công là 80-90% ở giai đoạn 1 và 40% ở giai đoạn 2, ngang bằng hoặc cao hơn mức trung bình ngành là 40-65% và 30-40% tương ứng”.
Các doanh nghiệp nội địa cũng đang tích cực ứng dụng AI. JW Pharmaceutical001060 đã bắt đầu vận hành JWave (JW AI-powered Versatile drug Exploration), một nền tảng tích hợp nghiên cứu và phát triển thuốc mới dựa trên AI vào năm ngoái. JWave là nền tảng tích hợp ‘JWELRY’ và ‘CLOVER’, các hệ thống thuốc AI dựa trên dữ liệu lớn mà công ty đã vận hành trước đó. Nền tảng này có thể sử dụng thông tin di truyền của hơn 500 loại dòng tế bào, cơ quan nhân tạo (organoid) và mô hình động vật mắc các bệnh khác nhau để học tập. Daewoong Pharmaceutical069620 đã phát triển ‘AIVS (AI based Virtual Screening)’ có thể áp dụng vào bước đầu tiên trong việc tìm kiếm hoạt chất thuốc mới, và ‘DAISY (Daewoong AI System)’, cổng thông tin phát triển thuốc mới bằng AI. Với DAISY, có thể thực hiện nghiên cứu ADMET (Hấp thụ, Phân bố, Chuyển hóa, Bài tiết, Độc tính) – giai đoạn nghiên cứu nhằm xác định các đặc tính dược lý của hợp chất.