[비즈한국] Trong bối cảnh số lượng và thị phần thực hiện thử nghiệm lâm sàng dược phẩm tại Hàn Quốc đều sụt giảm do ảnh hưởng của làn sóng bác sĩ nội trú nghỉ việc tập thể vào năm ngoái, thì "liệu pháp gen" là loại hình duy nhất ghi nhận sự gia tăng. Xét theo nhóm hiệu năng, việc "hệ nội tiết" tăng 40% so với năm trước cũng là một điểm đáng chú ý.
Thử nghiệm "Liệu pháp gen" tăng gấp đôi
Theo Cục An toàn Thực phẩm và Dược phẩm (MFDS) cùng Quỹ Hỗ trợ Thử nghiệm Lâm sàng Quốc gia, năm ngoái, số lượng thử nghiệm lâm sàng toàn cầu đạt 4.667 ca, tăng 4,4% so với năm trước. Tuy nhiên, tại Hàn Quốc, cả số lượng thực hiện và thị phần đều giảm, khiến nước này rơi xuống vị trí thứ 6 với 3,46% thị phần. Thứ tự các quốc gia dẫn đầu lần lượt là Mỹ, Trung Quốc, Úc, Tây Ban Nha và Đức. Hàn Quốc từng giữ vị trí thứ 5 (năm 2022, 3,75%) và thứ 4 (năm 2023, 4,04%).
Cụ thể, năm ngoái có tổng cộng 747 thử nghiệm lâm sàng được thực hiện (83 ca do nghiên cứu viên và 664 ca do các công ty dược). Trong khi thử nghiệm lâm sàng của công ty dược do các chủ thể như công ty dược hoặc CRO (Tổ chức nghiên cứu hợp đồng) thực hiện nhằm mục đích phát triển dược phẩm, thì thử nghiệm lâm sàng của nghiên cứu viên chủ yếu phục vụ mục đích nghiên cứu học thuật mà không có sự ủy thác bên ngoài, mang tính chất công ích cao. Hàn Quốc vốn có tỷ trọng "thử nghiệm lâm sàng của nghiên cứu viên" khá thấp, và tỷ trọng này đang ngày càng thu hẹp qua các năm. Được biết, cả số lượng và tỷ trọng của loại hình này trong năm ngoái đều giảm hơn một nửa (83 ca, 11,1%) so với năm 2020 (188 ca, 23,5%).
Xét theo loại dược phẩm, sự tiến bộ của "liệu pháp gen" là rất đáng kể. Trong 5 năm gần đây, tỷ trọng thử nghiệm lâm sàng bao gồm: thuốc tổng hợp 62,2%, dược phẩm sinh học 35,4% và thuốc thảo dược 2,2%. Dược phẩm sinh học được phân thành tái tổ hợp gen, chế phẩm sinh học, liệu pháp tế bào và liệu pháp gen; trong đó thử nghiệm "tái tổ hợp gen" là phổ biến nhất. Điểm cần lưu ý là "liệu pháp gen" là hạng mục duy nhất ghi nhận mức tăng trưởng trong phân loại năm ngoái. Cho đến gần đây, số lượng thử nghiệm liệu pháp gen mỗi năm chỉ dừng lại ở khoảng 10 ca, nhưng năm ngoái đã đạt 22 ca, tăng gấp đôi so với năm trước (11 ca).
Liệu pháp gen là loại thuốc thay đổi các vật chất di truyền bất thường thành bình thường để điều trị hoặc ngăn ngừa các bệnh di truyền. Phương pháp này đưa gen điều trị vào trong tế bào của bệnh nhân, với ưu điểm là chỉ truyền gen điều trị đến các tế bào mục tiêu. Tuy nhiên, chi phí cao đã khiến quá trình phát triển diễn ra chậm chạp. Thế nhưng, gần đây khi các quy định liên quan được cải thiện, liệu pháp gen đang được chú ý trở lại tại nhiều quốc gia. Theo báo cáo của Quỹ Xúc tiến Y học Tái tạo, liệu pháp gen hiện chiếm 10% trong số các loại thuốc mới được FDA phê duyệt hàng năm, và biên độ tăng trưởng lớn hơn kể từ sau năm 2020. Năm ngoái, Quốc hội Hàn Quốc đã thông qua Luật sửa đổi về Y học tái tạo và Công nghệ sinh học tiên tiến, nội dung bao gồm việc mở rộng đối tượng nghiên cứu lâm sàng để phát triển liệu pháp gen.
Ung thư chiếm vị trí số 1 áp đảo, thử nghiệm "hệ nội tiết" tăng 40% do nhu cầu thuốc tiểu đường và béo phì
Xét theo nhóm hiệu năng, lĩnh vực "ung thư" vẫn liên tục chiếm vị trí dẫn đầu áp đảo. Thống kê trong 5 năm gần đây cho thấy lĩnh vực ung thư chiếm khoảng 1/3 tỷ trọng, theo sau là hệ nội tiết và hệ tim mạch. Mặc dù tổng số thử nghiệm lâm sàng được phê duyệt năm ngoái giảm so với năm trước kéo theo số ca trong lĩnh vực "ung thư" cũng giảm, nhưng lĩnh vực hệ nội tiết lại tăng vọt 40,24% so với năm trước. Theo năm, số ca lần lượt là 64 ca (2020), 62 ca (2021), 92 ca (2022), 82 ca (2023) và 115 ca (2024).
Hệ nội tiết bài tiết và sản xuất hormone, đóng vai trò duy trì trạng thái cân bằng nội môi bằng cách điều chỉnh hoạt động của các cơ quan khác nhau trong cơ thể. Các bệnh lý hệ nội tiết bao gồm tiểu đường, bệnh tuyến giáp, loãng xương, bệnh tuyến yên, v.v. Bệnh lý hệ nội tiết là một trong những nguyên nhân chính gây béo phì và có mối quan hệ mật thiết với căn bệnh này. Với việc sự quan tâm dành cho thuốc điều trị béo phì tăng cao trên toàn thế giới gần đây, nhu cầu về dược phẩm hệ nội tiết cũng được cho là đang tăng lên.
Theo thông tin thử nghiệm lâm sàng từ Hệ thống Thông tin Dược phẩm Tích hợp, năm ngoái, các công ty dược phẩm lớn trong và ngoài nước đã thực hiện quy trình thử nghiệm lâm sàng cho các bệnh lý hệ nội tiết. Novo Nordisk đã được phê duyệt kế hoạch thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 cho thuốc điều trị tiểu đường loại 2, còn Eli Lilly nhận phê duyệt cho thuốc điều trị bệnh thần kinh ngoại biên, một biến chứng chính của bệnh tiểu đường. Celltrion068270 và Daewoong Pharmaceutical069620 cũng đã tuyển chọn đối tượng tham gia thử nghiệm cho kế hoạch thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đối với các loại thuốc điều trị tiểu đường loại 2 và tiểu đường loại 2 kèm bệnh thận do tiểu đường.