[비즈한국] Gần đây, các doanh nghiệp dược phẩm và công nghệ sinh học liên tục có những trường hợp “tự nguyện dừng” hoặc “tự nguyện rút” kế hoạch thử nghiệm lâm sàng. Tháng trước, LG Chem051910 đã thông báo tự nguyện dừng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đa quốc gia đối với thuốc trị bệnh gút Tigulixostat. Mặc dù việc dừng thử nghiệm ở giai đoạn 3 – giai đoạn muộn – do các tác dụng phụ không mong muốn đôi khi vẫn xảy ra, nhưng quyết định “tự nguyện dừng” là điều hiếm thấy, vì vậy động thái này của công ty đã thu hút sự chú ý của thị trường. Tuy nhiên, nhìn vào các trường hợp “tự nguyện dừng” hoặc “tự nguyện rút” kế hoạch lâm sàng trong 6 tháng qua, có thể thấy đây không chỉ đơn thuần là do lo ngại về tỷ lệ thành công thấp.
Tình trạng “tự nguyện dừng” lâm sàng xảy ra với tần suất mỗi tháng một lần
Ngày 27 tháng trước, LG Chem thông báo qua mục “Các vấn đề quản trị chính liên quan đến quyết định đầu tư” rằng họ sẽ tự nguyện dừng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 toàn cầu đối với thuốc trị gút “Tigulixostat”. Tigulixostat là loại thuốc trị gút dùng đường uống mỗi ngày một lần, có cơ chế ức chế sự biểu hiện của “Xanthine Oxidase” – loại enzyme sản sinh ra axit uric, nguyên nhân chính gây bệnh gút. Là thuốc có tốc độ phát triển nhanh nhất trong danh mục sản phẩm mới của công ty và là loại thuốc trị gút đầu tiên chứng minh được hiệu quả trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 toàn cầu, nên sản phẩm này đã nhận được rất nhiều kỳ vọng. Tuy nhiên, phía LG Chem cho biết: “Mặc dù kết quả lâm sàng đã xác nhận độ an toàn và ưu thế của Tigulixostat so với giả dược, nhưng chúng tôi quyết định kết thúc thử nghiệm để tái phân bổ nguồn lực chiến lược, cân nhắc đến giá trị thương mại”.
LG Chem có kế hoạch tập trung vào “danh mục thuốc điều trị ung thư”. Theo thông tin trên website của công ty, tính đến tháng này, trong tổng số 21 danh mục sản phẩm thì có 10 loại, tương đương một nửa, là “danh mục thuốc điều trị ung thư”. Trong đó gồm 2 loại tiền lâm sàng, 6 loại thử nghiệm giai đoạn 1 và 2 loại thử nghiệm giai đoạn 3. Sự lựa chọn này được giải thích là do tác động từ việc công ty ghi nhận khoản lỗ vận hành 252 tỷ KRW trong quý 4 năm ngoái, khiến kết quả kinh doanh quay trở lại mức lỗ sau 5 năm. Trước đó, Phó Chủ tịch Shin Hak-cheol đã phát biểu tại đại hội cổ đông thường niên cùng tháng: “Chúng tôi sẽ phân tích kỹ lưỡng mọi chi phí từ con số 0, cải thiện hiệu suất nội bộ, đồng thời đảm bảo sức khỏe tài chính thông qua việc điều chỉnh thứ tự ưu tiên đầu tư và phân bổ nguồn lực tối ưu”.
Trong 6 tháng qua, đã có tổng cộng 7 trường hợp “tự nguyện dừng” hoặc “tự nguyện rút” kế hoạch thử nghiệm lâm sàng đối với các ca quan trọng, trung bình mỗi tháng xảy ra một lần. Năm ngoái có GC Cell144510, Curacle365270, và bước sang năm nay có Korea United Pharm033270, Genome & Company314130, LG Chem, Aprogen, Peptron... đã đưa ra quyết định tương tự. Mặc dù có những ý kiến cho rằng việc tự nguyện dừng thử nghiệm là do lo ngại thất bại, nhưng nhìn vào các trường hợp gần đây, nguyên nhân khá đa dạng như: môi trường thị trường, điều chỉnh chiến lược, tính kinh tế, thay đổi chính sách của cơ quan quản lý. Trong đó, dừng tự nguyện do môi trường thị trường và điều chỉnh chiến lược là phổ biến nhất.
“Phản ứng với thay đổi thị trường” là lý do phổ biến nhất
Đối với GC Cell và Genome & Company, lý do là “môi trường thị trường”. GC Cell thông báo vào tháng 11 năm ngoái rằng họ tự nguyện rút thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 tại Úc đối với “AB-201”, một loại liệu pháp tế bào dùng cho các khối u rắn như ung thư vú, ung thư dạ dày. Công ty giải thích: “Khác với giai đoạn 2022-2023 khi lên kế hoạch thử nghiệm, môi trường điều trị hiện nay đã thay đổi khiến việc đăng ký đối tượng thử nghiệm bị hạn chế. Chúng tôi quyết định tập trung vào thử nghiệm trong nước để đẩy nhanh tốc độ đăng ký bệnh nhân”. Có vẻ như sự phát triển của sản phẩm cạnh tranh “Enhertu” đã ảnh hưởng đến việc tuyển chọn bệnh nhân.
Genome & Company tháng trước đã kết thúc sớm giai đoạn 2 tại Hàn Quốc đối với liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư dựa trên hệ vi sinh vật “GEN-001” dành cho bệnh nhân ung thư đường mật. Lý do là vì thị trường đã thay đổi, chẳng hạn như liệu pháp kết hợp giữa Keytruda và hóa trị đã được phê duyệt làm phương pháp điều trị đầu tay cho ung thư đường mật. Phía công ty cho biết: “Dựa trên kết quả đánh giá tính khả thi nghiên cứu và hiệu quả đầu tư so với thay đổi trong môi trường phát triển thuốc mới, chúng tôi đã quyết định dừng sớm thử nghiệm lâm sàng để điều chỉnh chiến lược phát triển”.
Các trường hợp “điều chỉnh chiến lược” cũng không ít. Tháng 12 năm ngoái, Curacle đã tự nguyện rút hồ sơ phê duyệt kế hoạch thử nghiệm giai đoạn 2 đối với “CU104”, danh mục mở rộng chỉ định của “CU06” – một chất ức chế rối loạn chức năng nội mô mạch máu. Quyết định này xuất phát từ việc tập trung phát triển “CU06” – loại đã chứng minh được độ an toàn và hiệu quả – là mang tính chiến lược hơn. LG Chem cũng tự nguyện dừng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 toàn cầu đối với thuốc trị gút “Tigulixostat” vào tháng trước với lý do tương tự. Công ty cho biết sau khi khảo sát thị trường Mỹ, họ quyết định ngừng phát triển thuốc trị gút và tăng cường đầu tư vào danh mục thuốc điều trị ung thư.
Có phải chịu ảnh hưởng từ “tâm lý đầu tư suy yếu”?
Ngoài ra, “tính kinh tế” và “thay đổi chính sách của cơ quan quản lý” cũng là những lý do khác. Korea United Pharm đã quyết định tự nguyện dừng thử nghiệm giai đoạn 3 đối với thuốc điều trị chứng khó tiêu chức năng “UI028” vào tháng 1. Lý do là họ thất bại trong việc đạt được mức giá thuốc mục tiêu. Trong bản công bố thông tin, công ty cho biết: “Để xem xét tính khả thi kinh tế, chúng tôi đã thảo luận với các cơ quan quản lý như Cục Đánh giá và Bảo hiểm Y tế Quốc gia và Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm, nhưng đánh giá rằng khó có thể đạt được mức giá thuốc mong muốn. Do đó, chúng tôi kết luận việc tiếp tục phát triển UI028 không mang lại lợi ích thiết thực nên quyết định dừng thử nghiệm”.
Cũng có trường hợp hưởng lợi từ chính sách thay đổi của cơ quan quản lý. Aprogen – công ty đang phát triển thuốc tương tự sinh học Herceptin là “AP063” – đã thông báo tự nguyện dừng thử nghiệm giai đoạn 3 vì Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đang thúc đẩy chính sách cho phép cấp phép lưu hành cho các loại thuốc tương tự sinh học mà không cần dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 3. Công ty cho biết: “Với quyết định này, chúng tôi dự kiến sẽ tiết kiệm được chi phí phát triển thử nghiệm giai đoạn 3 của AP063. Trong quá trình thảo luận trước với EMA, có khả năng chúng tôi sẽ được yêu cầu bổ sung dữ liệu từ các thử nghiệm nhỏ giai đoạn 1 để xác nhận tính sinh miễn dịch”.
Ngành dược phẩm và công nghệ sinh học cho rằng “tâm lý đầu tư suy yếu” là lý do khiến việc các doanh nghiệp tự nguyện dừng thử nghiệm tăng cao. Vì khó khăn trong việc huy động vốn, nếu thị trường có biến động thì việc dừng lại trước khi quá trình thử nghiệm kéo dài quá lâu là một quyết định hợp lý. Một nhân viên làm việc tại công ty dược phẩm cho biết: “Mặc dù có vấn đề về việc uy tín có thể bị ảnh hưởng khi dừng lại, nhưng tập trung và lựa chọn có thể tốt hơn. Bởi vì thử nghiệm càng kéo dài thì chi phí sẽ càng tốn kém”.
Trong khảo sát “Đánh giá ngành công nghệ sinh học năm 2024 và triển vọng năm 2025” do Hiệp hội Công nghệ sinh học Hàn Quốc thực hiện năm ngoái đối với các thành viên, 71,2% doanh nghiệp trả lời rằng “tâm lý đầu tư công nghệ sinh học suy yếu” là vấn đề lớn nhất của ngành trong và ngoài nước năm 2024. Tiếp theo là xung đột địa chính trị Mỹ-Trung như Luật An ninh sinh học (28,8%) và sự suy giảm niêm yết của các doanh nghiệp dược phẩm sinh học (32,2%). Khi được hỏi vai trò của chính phủ là gì để kích hoạt ngành công nghệ sinh học, “hỗ trợ tài chính” là lựa chọn cao nhất với 40,7%.