[비즈한국] Khi thuốc điều trị béo phì đang trở nên phổ biến trên toàn thế giới, thuốc điều trị MASH (viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa) cũng đồng thời thu hút sự chú ý. Do cả béo phì và MASH đều là bệnh chuyển hóa nên khả năng xảy ra đồng thời rất cao, hơn nữa cơ chế tác dụng của các loại thuốc điều trị cũng có sự chồng lấn nhất định. Trong bối cảnh các tập đoàn dược phẩm toàn cầu đang đẩy mạnh việc 확보 (đảm bảo) thuốc điều trị MASH thông qua chuyển giao công nghệ và M&A (mua bán sáp nhập), hãy cùng điểm qua tình hình phát triển của các doanh nghiệp dược phẩm và công nghệ sinh học trong nước.
Theo số liệu ngành, trong số các công ty phát triển thuốc điều trị MASH tại Hàn Quốc, Hanmi Pharm được kỳ vọng sẽ đạt được thành tựu nhanh nhất. 'Efinopegdutide', loại thuốc đã được chuyển giao quyền phát triển toàn cầu (ngoại trừ Hàn Quốc) cho tập đoàn dược phẩm toàn cầu MSD (Merck) với tổng trị giá 870 triệu USD (1.000 tỷ Won) vào năm 2020, hiện đang ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng 2b. Efinopegdutide là một ứng cử viên thuốc sinh học tác động kép lên GLP-1 và GCG (glucagon), đang được phát triển dưới dạng tiêm dưới da mỗi tuần một lần. MSD đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng bằng cách so sánh trực tiếp Efinopegdutide với Wegovy. Thử nghiệm dự kiến sẽ kết thúc vào tháng 12 năm nay và kết quả được kỳ vọng sẽ công bố vào nửa đầu năm tới.
Một ứng cử viên thuốc điều trị MASH khác của Hanmi Pharm là 'Efocipegtrutide' cũng đang ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng 2b toàn cầu. Efocipegtrutide là một ứng cử viên thuốc sinh học tác động ba, kích hoạt đồng thời ba thụ thể bao gồm GLP-1, GIP (peptide ức chế dạ dày) và GCG. Hanmi Pharm kỳ vọng có thể công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng 2b của Efocipegtrutide vào nửa cuối năm sau.
Lĩnh vực mà ngay cả các tập đoàn dược phẩm toàn cầu cũng từng thất bại
MASH là lĩnh vực mà ngay cả các tập đoàn dược phẩm toàn cầu như Gilead và Novartis cũng đã nhiều lần thất bại trong việc phát triển. Nguyên nhân là do đây không chỉ đơn thuần là vấn đề tích tụ mỡ trong gan mà còn là một căn bệnh phức tạp bao gồm các rối loạn chuyển hóa như béo phì, tiểu đường, kháng insulin, cùng với phản ứng viêm và xơ hóa. Khi mỡ tích tụ làm tổn thương tế bào gan, gây sưng và viêm, nếu tiến triển đến giai đoạn MASH, bệnh có thể dẫn đến xơ gan, ung thư gan và tử vong. Cơ quan nghiên cứu thị trường toàn cầu GlobalData dự báo thị trường thuốc điều trị MASH tại 7 quốc gia lớn (Mỹ, Pháp, Đức, Ý, Tây Ban Nha, Anh, Nhật Bản) sẽ tăng trưởng trung bình 38,2%/năm, từ 802,3 triệu USD (1.143 tỷ Won) năm 2022 lên 20,3 tỷ USD (28.921,4 tỷ Won) vào năm 2032.
D&D Pharmatech347850 cũng đang gia tăng kỳ vọng về sự thành công của 'DD01', ứng cử viên thuốc điều trị MASH đang được thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 tại Mỹ. Tương tự như Efinopegdutide của Hanmi Pharm, thuốc này tác động đồng thời lên GLP-1 và GCG và đang được phát triển dưới dạng tiêm dưới da mỗi tuần một lần. D&D Pharmatech gần đây cho biết đã xác nhận hiệu quả cải thiện bền vững tình trạng xơ hóa ở bệnh nhân sau 24 tuần dùng DD01 so với nhóm dùng giả dược. Công ty dự kiến sẽ hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 vào tháng 6 năm 2026 và công bố kết quả cuối cùng của các chỉ số đánh giá chính. Dựa trên dữ liệu này, công ty có kế hoạch thúc đẩy chuyển giao công nghệ.
Dong-A ST170900 đang thách thức phát triển thuốc điều trị MASH dạng uống. Thông qua công ty con phát triển thuốc mới tại Mỹ là MetaVia, công ty đang phát triển 'DA-1241' và đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2a. Thuốc có hiệu quả kích hoạt thụ thể 'GPR119' liên kết với G-protein trên màng tế bào ở tuyến tụy, ruột và gan, giúp cải thiện đường huyết và lipid, đồng thời tác động trực tiếp vào gan để cải thiện tình trạng viêm và xơ hóa.
Olix226950 đang nhận được sự chú ý của ngành sau khi chuyển giao công nghệ quy mô lớn cho ứng cử viên thuốc điều trị MASH hồi đầu năm. Vào tháng 2, công ty đã chuyển giao quyền toàn cầu đối với ứng cử viên thuốc điều trị MASH và béo phì 'OLX75016 (mã phát triển OLX702A)' cho Eli Lilly. Tổng giá trị hợp đồng lên tới 630 triệu USD (911,7 tỷ Won). Nếu hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đang tiến hành tại Úc vào tháng 12 này, Eli Lilly dự kiến sẽ tiếp quản từ thử nghiệm giai đoạn 2. Đặc điểm nổi bật nhất của OLX75016 là dù tiêm 6 tháng một lần nhưng vẫn được kỳ vọng có hiệu quả tương đương hoặc hơn so với các loại thuốc cạnh tranh tiêm mỗi tuần một lần. Một đại diện của Olix giải thích: "Ngay cả khi chỉ tiêm 6 tháng một lần, OLX75016 giúp giảm mỡ gan trung bình 60-70% và tối đa là 90%, trong khi các loại thuốc cạnh tranh dù tiêm hàng tuần hoặc uống hàng ngày cũng chỉ giảm trung bình 50-60% mỡ gan".
Novo Nordisk, Roche, GSK... tích cực đảm bảo thuốc điều trị MASH
Hãng dược phẩm Đan Mạch Novo Nordisk vào ngày 9 (giờ địa phương) đã mua lại công ty phát triển thuốc MASH Akero Therapeutics với giá tối đa 5,2 tỷ USD (7.384,3 tỷ Won). Đây là hợp đồng M&A lớn nhất liên quan đến lĩnh vực MASH trong năm nay. Có thể thấy rằng Novo Nordisk, sau khi nếm trải thành công toàn cầu với thuốc điều trị béo phì 'Wegovy' (thành phần semaglutide) thuộc nhóm chất tương tự GLP-1, đã thực hiện khoản đầu tư quy mô lớn để mở rộng danh mục kinh doanh sang lĩnh vực MASH. Mặc dù Novo Nordisk đã được FDA Mỹ phê duyệt Wegovy để điều trị MASH vào tháng 8 vừa qua, nhưng việc này giúp họ sở hữu thêm 'Efruxifermin', ứng cử viên đang ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng 3 của Akero Therapeutics.
Trước Novo Nordisk, vào tháng trước, Roche đã mua lại công ty sinh học Mỹ 89bio với giá lên tới 3,5 tỷ USD (4.850 tỷ Won). 89bio đang phát triển thuốc điều trị MASH nhắm vào bệnh nhân xơ hóa mức độ trung bình đến nặng và bệnh nhân xơ gan. Vào tháng 5, GSK cũng đã đảm bảo quyền đối với 'Efimosfermin', ứng cử viên thuốc điều trị MASH giai đoạn 3 từ Boston Pharmaceuticals với giá lên tới 2 tỷ USD (2.800 tỷ Won).
Việc các tập đoàn dược phẩm toàn cầu chú ý đến thuốc điều trị MASH là do sự tăng trưởng mạnh mẽ của 'Rezdiffra' từ Madrigal Pharmaceuticals, loại thuốc vừa bước sang năm thứ 2 có mặt trên thị trường. Rezdiffra là thuốc điều trị MASH đầu tiên trên thế giới được FDA phê duyệt vào tháng 3 năm ngoái. Doanh thu quý 2 năm nay đạt 212,8 triệu USD (295,2 tỷ Won), tăng khoảng 55% so với mức 137,3 triệu USD (190,4 tỷ Won) của quý trước đó. Một đại diện ngành dược dự báo: "Doanh thu năm nay của Rezdiffra có thể vượt mốc 1 tỷ USD và ghi tên mình vào danh sách các loại thuốc bom tấn toàn cầu".