[비즈한국] Liệu năm 2026, năm Bính Ngọ (năm con Ngựa Đỏ), có trở thành năm khởi đầu cho kỷ nguyên phục hưng của 'liệu pháp tế bào K'? Mọi ánh mắt đang đổ dồn vào các loại thuốc trị liệu tế bào nội địa sắp ra mắt thị trường Hàn Quốc. Trong bối cảnh thị trường liệu pháp tế bào trong nước (ước tính đạt 120 tỷ won) chỉ chiếm khoảng 1,5% quy mô thị trường toàn cầu (ước tính đạt 8,3051 nghìn tỷ won), kỳ vọng đang ngày càng tăng về việc các loại thuốc trị liệu tế bào mới sẽ nhanh chóng thu hẹp khoảng cách với thị trường quốc tế.
Theo ngành công nghiệp vào ngày 24, 'Limcato' (thành phần Anbal-cel), thuốc điều trị bậc 3 cho bệnh ung thư hạch B tế bào lớn (LBCL) tái phát hoặc kháng trị của Curocell, dự kiến sẽ được phê duyệt là liệu pháp CAR-T (tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm) nội địa đầu tiên vào năm tới. Nhiều dự đoán cho rằng thuốc sẽ được tung ra thị trường trong thời gian sớm nhất sau khi có giấy phép. Điều này là do hồ sơ xin cấp phép đã được nộp cho Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm (MFDS) vào tháng 12 năm 2024, đồng thời được chọn là loại thuốc thứ 2 trong dự án thí điểm 'song song đánh giá cấp phép-đánh giá chi trả-đàm phán giá thuốc' của Bộ Y tế và Phúc lợi, giúp đẩy nhanh quá trình đánh giá.
Liệu pháp CAR-T hoạt động bằng cách thu thập tế bào T từ máu của bệnh nhân ung thư, sau đó biến đổi gen để tế bào T có thể tìm và tiêu diệt các tế bào ung thư, lắp đặt CAR lên chúng, nuôi cấy với số lượng lớn rồi đưa ngược lại vào cơ thể bệnh nhân để tiêu diệt khối u. Đây là phương pháp điều trị cá nhân hóa, chỉ cần một lần tiêm duy nhất đã có thể mang lại hiệu quả điều trị gần như chữa khỏi cho các bệnh nhân ung thư máu giai đoạn cuối.
Curocell Limcato: Hiệu quả tương đương các đối thủ Kymriah và Yescarta nhưng ít tác dụng phụ hơn
Limcato đang thu hút sự chú ý của ngành khi cho thấy hiệu quả điều trị ngang bằng hoặc cao hơn, đồng thời có tác dụng phụ thấp hơn đáng kể so với 'Kymriah' của Novartis và 'Yescarta' của Gilead, những loại thuốc đã được MFDS và FDA Hoa Kỳ phê duyệt trước đó. Theo dữ liệu công bố tại Hiệp hội Huyết học Châu Âu (EHA) và Curocell, tỷ lệ phản ứng khách quan (ORR) của Limcato là 75%. Mặc dù thấp hơn mức 83% của Yescarta, nhưng lại cao hơn mức 52% của Kymriah. Về tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR), Limcato đạt 67%, vượt qua mức 40% của Kymriah và 54% của Yescarta.
Về chỉ số an toàn, Limcato cho thấy khả năng cạnh tranh vượt trội hơn hẳn. Tỷ lệ xảy ra hội chứng giải phóng cytokine (CRS) nghiêm trọng từ cấp độ 3 trở lên, một tác dụng phụ tiêu biểu của CAR-T, ở Limcato chỉ là 9%, trong khi Kymriah cao gấp hơn 2 lần ở mức 22% và Yescarta là 11%. Mức độ nghiêm trọng của các bất thường về não và thần kinh ở nhóm dùng Limcato chỉ ở mức 4%, trong khi Kymriah là 12% và Yescarta là 33%.
Cũng có dự báo cho rằng Limcato sẽ chiếm ưu thế về giá cả. Kymriah là loại thuốc siêu đắt đỏ với giá 475.000 USD (700 triệu won) tại Mỹ, và Yescarta có giá từ 420.000 đến 430.000 USD (600 triệu won). Yescarta đã được MFDS cấp phép vào tháng 8 nhưng vẫn chưa ra mắt tại Hàn Quốc. Ngược lại, giá chi trả bảo hiểm tối đa của Kymriah, vốn đã được phê duyệt từ tháng 3 năm 2021 và đang lưu hành tại Hàn Quốc, là 360 triệu won. Giới chuyên môn và chứng khoán dự đoán giá của Limcato, một sản phẩm đi sau, sẽ được thiết lập ở mức 320 triệu đến 360 triệu won, không vượt quá mức giá của Kymriah.
Curocell dự định sẽ mở rộng chỉ định của Limcato để tạo lợi thế cạnh tranh khác biệt với Kymriah và Yescarta. Công ty đang tập trung vào các lĩnh vực như: thuốc điều trị bậc 2 cho LBCL, bệnh bạch cầu cấp tính dòng lympho ở người lớn tái phát hoặc kháng trị, và bệnh viêm thận lupus (một bệnh tự miễn). Đặc biệt, việc phát triển thuốc điều trị viêm thận lupus được kỳ vọng sẽ tạo đà để mở rộng phạm vi của liệu pháp CAR-T, vốn từ trước đến nay chỉ được sử dụng cho ung thư máu.
Vgen Cell: Chiến lược kép gồm cấp phép có điều kiện và kế hoạch điều trị theo Luật Y học tái tạo tiên tiến
Vgen Cell cũng là một trong những doanh nghiệp được kỳ vọng sẽ thương mại hóa liệu pháp tế bào vào năm tới. Ngày 2 vừa qua, công ty đã công bố kết quả giai đoạn 2 thử nghiệm lâm sàng của 'VT-EBV-N', loại thuốc điều trị ung thư hạch tế bào NK/T hiếm gặp, và cho biết kế hoạch xin cấp phép có điều kiện từ MFDS vào năm tới. Ki Young-wook, Giám đốc Quản lý Trụ sở Chiến lược Đổi mới của Vgen Cell, cho biết trong cuộc họp báo: "Mục tiêu của chúng tôi là nhận báo cáo kết quả vào đầu năm tới, nộp đơn xin chỉ định xử lý nhanh cho MFDS trong nửa đầu năm, sau đó nộp đơn xin cấp phép có điều kiện trong nửa cuối năm. Chúng tôi kỳ vọng sẽ thương mại hóa thành công vào nửa đầu năm 2027 thông qua đối tác trong nước là Boryung003850".
Vgen Cell có kế hoạch không chỉ đa dạng hóa các chỉ định của VT-EBV-N như đa xơ cứng tiến triển, ung thư vòm họng, LBCL dương tính với virus Epstein-Barr (EBV), mà còn thúc đẩy xuất khẩu công nghệ hoặc ký kết hợp đồng bản quyền nước ngoài để tấn công thị trường toàn cầu. Giám đốc Ki cho biết: "Chúng tôi sẽ thúc đẩy xuất khẩu công nghệ sang thị trường Trung Quốc, nơi đã hình thành thị trường thuốc điều trị ung thư hạch tế bào NK/T quy mô 1 nghìn tỷ won".
Ngoài việc xin cấp phép thuốc mới, Vgen Cell cũng đang nuôi dưỡng kỳ vọng thương mại hóa VT-EBV-N theo Luật Y học tái tạo tiên tiến và hỗ trợ an toàn dược phẩm sinh học tiên tiến. Mặc dù nếu là thuốc mới thì phải đến nửa đầu năm 2027 mới ra mắt được, nhưng nếu theo lộ trình của Luật Y học tái tạo, thuốc có thể thâm nhập thị trường nhanh hơn nhiều. Được biết, 5 công ty bao gồm Vgen Cell đã lọt vào danh sách các doanh nghiệp mục tiêu của Regulatory Sandbox, nơi cung cấp các đặc quyền cho phép nộp đơn xin kế hoạch điều trị y học tái tạo dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng thương mại từ tháng 4 đến tháng 10 năm nay. Ki Pyung-seok, CEO của Vgen Cell, cho biết: "Nếu Regulatory Sandbox được phê duyệt vào tháng 1 tới, chúng tôi có thể sử dụng ngay tại hiện trường".