[비즈한국] HLB028300 đã lần thứ ba nộp đơn xin phê duyệt lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho liệu pháp kết hợp 'Rivoceranib' và 'Camrelizumab', loại thuốc đang được phát triển để điều trị ung thư gan giai đoạn 1. Các vấn đề về sản xuất và chất lượng dược phẩm, thay vì hiệu quả hay độ an toàn, đã trở thành rào cản đối với việc đạt được giấy phép; kết quả lần này dự kiến sẽ phụ thuộc vào việc liệu đơn đăng ký lại này đã loại bỏ được những biến số đó hay chưa.
HLB cho biết vào ngày 23 vừa qua, công ty con phát triển thuốc mới tại Mỹ là Elevar đã đệ trình hồ sơ đăng ký phê duyệt lại cho liệu pháp kết hợp Rivoceranib và Camrelizumab lên FDA. Đây là khoảng 10 tháng sau khi nhận được thông báo phản hồi (CRL) thứ hai vào tháng 3 năm 2025.
Kể từ khi thất bại trong việc đạt được giấy phép và nhận CRL đầu tiên vào tháng 5 năm 2024, HLB đã bị chỉ ra các vấn đề liên quan đến CMC (quản lý chất lượng sản xuất) tại cơ sở sản xuất thuốc Camrelizumab của đối tác là công ty dược phẩm Trung Quốc Hengrui Pharma. Tuy nhiên, công ty đang thể hiện sự tự tin rằng họ đã giải quyết được các vấn đề này. Tùy thuộc vào việc FDA phân loại đơn đăng ký này vào nhóm nào, quyết định cuối cùng về việc cấp phép cho liệu pháp kết hợp Rivoceranib và Camrelizumab dự kiến sẽ được đưa ra sớm nhất trong vòng 2 tháng (Hạng 1) hoặc muộn nhất trong vòng 6 tháng (Hạng 2).
Một số ý kiến trong ngành tỏ ra thận trọng và bày tỏ lo ngại rằng FDA có thể áp dụng các tiêu chuẩn khắt khe hơn khi thực hiện đánh giá lại các nhà máy từng bị chỉ ra vấn đề về chất lượng. Liên quan đến vấn đề này, Giáo sư Lee Jang-ik từ Đại học Dược Seoul, cựu chuyên gia và trưởng nhóm đánh giá dược lý lâm sàng tại FDA, phân tích rằng: "Mặc dù các quy định có thể trở nên nghiêm ngặt hơn khi công nghệ phát triển, nhưng không có chuyện áp dụng các quy định bất ngờ. Mấu chốt nằm ở chỗ Hengrui Pharma đã giải quyết các vấn đề về CMC tốt đến mức nào".
Không thiếu những trường hợp đã vượt qua được ngưỡng cửa FDA sau khi thất bại nhiều lần vì vấn đề chất lượng. Hugel145020 đã nhận được sự phê duyệt của FDA cho sản phẩm độc tố botulinum 'Letybo' sau khi nhận hai CRL. GC Biopharma006280 cũng đã giành được giấy phép cho sản phẩm chế phẩm máu Immunoglobulin (IVIG) 'Alyglo' và thâm nhập thành công vào thị trường Mỹ sau nỗ lực thứ tư. Đối với các tập đoàn dược phẩm toàn cầu như Pfizer, Sanofi và Eli Lilly, việc nhận được sự phê duyệt của FDA sau nhiều lần thử thách cũng là điều thường thấy.
Trong quá trình xin phê duyệt FDA cho liệu pháp kết hợp Rivoceranib và Camrelizumab lần này, HLB đã tăng cường đáng kể năng lực quản lý rủi ro do nhận thức rõ tầm quan trọng của việc quản lý chất lượng cũng như hiệu quả và độ an toàn của chính loại thuốc đó. Ví dụ điển hình là việc bổ nhiệm ông Kim Tae-han, cựu CEO người đã dẫn dắt sự thành lập và tăng trưởng của Samsung Biologics207940, làm Chủ tịch điều hành mảng sinh học của tập đoàn HLB từ ngày 1 vừa qua. Điều này được hiểu là quyết tâm không chỉ để đạt được sự phê duyệt cho liệu pháp kết hợp Rivoceranib và Camrelizumab, mà còn nhằm nâng cấp toàn bộ hệ thống chất lượng từ khâu ứng phó với quy định toàn cầu cho đến sau khi thương mại hóa.
HLB cũng có kế hoạch thực hiện thủ tục đăng ký xin phê duyệt thuốc mới lên FDA cho 'Lirafugratinib', loại thuốc điều trị ung thư đường mật giai đoạn 2 trong thời gian tới. Tại hội nghị ASCO GI 2026 (Hội nghị chuyên đề về ung thư đường tiêu hóa của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ) diễn ra từ ngày 8-10, công ty đã công bố các dữ liệu lâm sàng giai đoạn 2 ấn tượng như tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) đạt 46,5%, tỷ lệ kiểm soát bệnh (DCR) đạt 96,5% và thời gian đáp ứng trung bình (mDOR) đạt 11,8 tháng. Do đã được FDA chỉ định là thuốc mới đột phá (BTD) vào năm 2023, công ty cũng kỳ vọng sẽ nằm trong diện 'đánh giá ưu tiên', giúp rút ngắn thời gian thẩm định xin cấp phép.
Một quan chức của HLB cho biết: "Chúng tôi đã tiến hành đăng ký lại sau khi bổ sung đầy đủ các điểm cần khắc phục được đưa ra trong quá trình thẩm định trước đó, đồng thời kiểm tra và hoàn thiện lại toàn bộ tài liệu nộp kèm. Chúng tôi sẽ cố gắng hết sức để đạt được kết quả như công ty mong đợi bằng cách xem xét kỹ lưỡng toàn bộ quy trình thẩm định trong tương lai và tích cực giao tiếp với FDA".