[비즈한국] Ngành dược phẩm và công nghệ sinh học thế giới đang đổ xô vào tương lai tươi sáng của các liệu pháp tế bào, vốn được kỳ vọng sẽ chữa khỏi bệnh chỉ với một lần tiêm duy nhất. Tuy nhiên, rào cản về thương mại hóa để tạo ra lợi nhuận trên thị trường còn cao hơn nhiều so với việc vượt qua các rào cản kỹ thuật để được cấp phép thuốc mới. Điều này là do các quy định cấp phép khắt khe, sự hạn chế của thị trường không được bảo hiểm chi trả và gánh nặng từ chuỗi cung ứng vật tư tiêu hao yếu kém. Chúng ta hãy cùng nhìn nhận thực tế khốc liệt của việc thương mại hóa mà ngành liệu pháp tế bào đang phải đối mặt.
Việc được Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm (MFDS) cấp phép lưu hành từng được coi là dấu chấm hết cho quá trình phát triển thuốc mới. Nhưng trong thị trường liệu pháp tế bào đang mới chớm nở, giấy phép chỉ mới là bước khởi đầu cho cuộc đua thương mại hóa. Bởi lẽ, dù thuốc có hiệu quả vượt trội đến đâu, nếu giá thành quá cao khiến bệnh nhân ngần ngại điều trị thì thị trường cũng sẽ quay lưng.
Liệu pháp tế bào không được bảo hiểm chi trả, doanh thu dựa vào 'Off-label'
Immuncell-LC là liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư tế bào đầu tiên của Hàn Quốc được Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm cấp phép vào năm 2007. Dù là sản phẩm liệu pháp tế bào nội địa dẫn đầu doanh thu với 36,9 tỷ won vào năm ngoái, nhưng khi nhìn vào thực tế, nó đang rơi vào nghịch lý của thị trường.
Immuncell-LC được chỉ định là liệu pháp hỗ trợ phòng ngừa tái phát cho những bệnh nhân đã xác nhận loại bỏ khối u sau khi phẫu thuật ung thư biểu mô tế bào gan (phẫu thuật, cắt bỏ bằng sóng cao tần, tiêm cồn qua da). Tuy nhiên, vì đây là loại thuốc không được bảo hiểm y tế chi trả nên gánh nặng chi phí đối với bệnh nhân là rất lớn. Với chi phí 4-5 triệu won mỗi lần tiêm, để hoàn thành quy trình điều trị tiêu chuẩn gồm 16 lần, bệnh nhân phải tự chi trả hoàn toàn từ 70-80 triệu won.
Hơn nữa, khi việc tiêm chủng vắc-xin và mức độ vệ sinh được cải thiện, số lượng người mang virus viêm gan B – nguyên nhân chính gây ung thư gan trong nước – liên tục giảm, khiến thị trường cốt lõi của Immuncell-LC cũng đang bị thu hẹp. Dù vậy, việc đạt doanh thu khoảng 35 tỷ won là nhờ loại thuốc này còn được kê đơn theo dạng 'off-label' tùy theo đánh giá của đội ngũ y tế.
'Off-label' có nghĩa là việc kê đơn thuốc đã được cấp phép lưu hành cho các chỉ định, cách dùng hoặc liều lượng khác ngoài hướng dẫn sử dụng, tùy theo quyết định của bác sĩ. Hiện nay, ngoài ung thư gan, Immuncell-LC còn được sử dụng làm liệu pháp hỗ trợ phòng ngừa tái phát sau phẫu thuật cho bệnh nhân mắc các loại ung thư khác như ung thư tuyến tụy, u não.
Một đại diện của GC Cell giải thích: "Vì được cấp phép làm liệu pháp hỗ trợ (adjuvant therapy) để ngăn ngừa tái phát sau phẫu thuật ung thư gan nên nhóm bệnh nhân không lớn, cộng thêm giá thành cao do là liệu pháp tế bào. Trước đây, tình trạng lây truyền virus từ mẹ sang con khá nhiều, nhưng nay tỷ lệ này giảm khiến tổng số bệnh nhân ung thư gan cũng đang theo đà giảm xuống".
Cơ cấu doanh thu dị thường này không phải là vấn đề riêng của Immuncell-LC. Phần lớn các liệu pháp tế bào mà các công ty trong nước đã thương mại hóa thành công đều chưa thể vượt qua rào cản bảo hiểm y tế và vẫn ở trạng thái không được chi trả. Kể cả 'Cartistem', liệu pháp tế bào gốc trị thoái hóa khớp gối của Medipost078160 (đạt doanh thu 19,4 tỷ won năm ngoái), cùng với 'Cartilife' của BioSolution086820, 'Hearticellgram-AMI' của Pharmicell005690, hay 'Queencell' của Anterogen065660, đều đang ở tình trạng bệnh nhân phải tự chi trả 100% chi phí.
Liệu pháp CAR-T nội địa đầu tiên đối mặt với cửa ải bảo hiểm
Ngày 29 tháng trước, 'Rimkato' – liệu pháp điều trị ung thư hạch tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL) do Curocell phát triển – đã chính thức được Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm cấp phép lưu hành. Đây là liệu pháp CAR-T 'nội địa đầu tiên' xuất hiện trong bối cảnh thị trường vốn phụ thuộc vào các loại thuốc nhập khẩu siêu đắt đỏ như 'Kymriah' của Novartis với giá hơn 360 triệu won cho một lần điều trị.
Phía Curocell đã công bố mục tiêu ra mắt chính thức Rimkato vào tháng 9 tới thông qua việc áp dụng bảo hiểm y tế nhanh chóng. Ông Lee Seung-won, Giám đốc điều hành Curocell, cho biết trong buổi họp báo tại khách sạn Four Seasons Seoul vào ngày 14: "Rimkato đã được chọn là đối tượng cho dự án thí điểm song song giữa cấp phép - đánh giá - đàm phán của Bộ Y tế và Phúc lợi, giúp việc niêm yết bảo hiểm diễn ra nhanh hơn so với quy trình thông thường. Chúng tôi đang nhắm đến mục tiêu niêm yết bảo hiểm vào tháng 9 như kịch bản tối ưu nhất".
Dự án thí điểm 'song song cấp phép - đánh giá - đàm phán' mà Rimkato được chọn là thuốc thứ 2 vào tháng 12 năm 2024, là chế độ được thực hiện nhằm cắt giảm đáng kể thời gian gia nhập thị trường của thuốc mới đột phá bằng cách tiến hành đồng thời việc cấp phép của Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm, đánh giá bảo hiểm của Cơ quan Đánh giá và Bảo hiểm Y tế Quốc gia (HIRA), và đàm phán giá thuốc của Tổng công ty Bảo hiểm Y tế Quốc gia (NHIS). Tuy nhiên, giới chuyên môn cho rằng việc Rimkato có thể được niêm yết bảo hiểm và ra mắt vào tháng 9, chỉ sau 5 tháng cấp phép, là một nhiệm vụ không hề dễ dàng.
Trước Rimkato, loại thuốc điều trị bệnh hiếm gặp ở trẻ em 'Bilvay' (điều trị ngứa cho bệnh nhân ứ mật trong gan gia đình tiến triển) được chọn làm thuốc thí điểm số 1, đã mất khoảng 1 năm 2 tháng từ khi cấp phép (tháng 8/2024) đến khi niêm yết bảo hiểm (ngày 1/10/2025). Còn 'Qarziba' (điều trị u nguyên bào thần kinh) mất khoảng 5,5 tháng sau khi được cấp phép ngày 19/6/2024 để niêm yết bảo hiểm vào ngày 1/12 cùng năm.
Ngay cả các thuốc tổng hợp và thuốc kháng thể – những loại thuốc có tiêu chuẩn đánh giá tương đối ổn định – cũng đã phải trải qua những cuộc đàm phán căng thẳng với chính phủ. Đó là lý do tại sao nhiều ý kiến cho rằng việc đánh giá bảo hiểm cho các liệu pháp tế bào tiên tiến, vốn có chi phí mỗi lần tiêm lên tới hàng trăm triệu won và kèm theo các tiêu chuẩn quản lý chất lượng phức tạp theo từng bệnh nhân, sẽ còn khó khăn hơn nhiều.
Đại diện Curocell bày tỏ kỳ vọng: "Vì được chọn là đối tượng thí điểm của chính phủ, chúng tôi có thể rút ngắn quy trình từ 330 ngày xuống còn 150 ngày. Rimkato đã có dữ liệu hiệu quả giúp giảm 52% nguy cơ tử vong so với các phương pháp điều trị hiện tại, nên vị thế đàm phán bảo hiểm sẽ rất cao. Chúng tôi sẽ cố gắng tăng sự chấp nhận của chính phủ bằng cách đề xuất mức giá hợp lý để giảm gánh nặng ngân sách bảo hiểm y tế trong khi vẫn tối đa hóa khả năng tiếp cận cho bệnh nhân".
Thắng bại cuối cùng của cuộc chiến thương mại hóa liệu pháp tế bào dự kiến sẽ được phân định không chỉ ở khâu 'làm thế nào để tạo ra sản phẩm' mà còn ở khâu 'làm thế nào để đưa sản phẩm đến tay bệnh nhân'. Để liệu pháp tế bào K- (K-cell therapy) vượt qua giới hạn của việc không được bảo hiểm chi trả và chỉ kê đơn off-label để vươn mình thành thuốc bom tấn toàn cầu (doanh thu hàng năm trên 1 tỷ USD), đây chính là thời điểm cần sự hỗ trợ chính sách linh hoạt từ phía chính phủ.