[비즈한국] Kế hoạch xin cấp phép tại Mỹ cho ABL001 (tên gọi khác: Thobesimig), loại thuốc điều trị ung thư đường mật do ABL Bio phát triển, đang gặp phải biến số mới. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã khuyến nghị thực hiện thêm các thử nghiệm lâm sàng để chứng minh lợi ích sống còn trước khi nộp đơn xin cấp phép. Đối tác phát triển toàn cầu của họ là Compass Therapeutics vẫn giữ quan điểm rằng có thể nộp đơn xin cấp phép chỉ với kết quả lâm sàng hiện có và dự định sẽ tiến hành thảo luận thêm với FDA.
Trước thềm sự kiện SNU-Bio Day 2026 diễn ra tại Hội trường Ho-Am thuộc Đại học Quốc gia Seoul, quận Gwanak, Seoul vào ngày 29, Tổng giám đốc Lee Sang-hoon đã có cuộc gặp gỡ với phóng viên để thảo luận về chiến lược cấp phép FDA trong tương lai của ABL001. Ông cho biết: "Phía đối tác nói rằng họ sẽ hệ thống lại dữ liệu và nộp hồ sơ xin cấp phép vào khoảng tháng 11, đồng thời sẽ thảo luận với FDA, vì vậy chúng ta cần phải chờ đợi kết quả".
FDA yêu cầu chứng minh lợi ích sống còn… Compass tái đàm phán dựa trên dữ liệu sẵn có
Vào ngày 22 vừa qua, Compass thông báo rằng kết quả thảo luận với FDA cho thấy cơ quan này khuyến nghị họ cần thực hiện thêm các thử nghiệm lâm sàng chứng minh lợi ích sống còn trước khi nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho ABL001.
Liên quan đến vấn đề này, Compass duy trì quan điểm rằng dựa trên kết quả thử nghiệm giai đoạn 2/3 hiện tại và nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân ung thư đường mật, việc thử nghiệm lâm sàng mới trước khi nộp BLA là không cần thiết. Công ty quyết định tiếp tục chuẩn bị hồ sơ BLA trong khi vẫn thực hiện các cuộc đàm phán bổ sung với FDA.
ABL001 là kháng thể kép do ABL Bio phát triển, nhắm mục tiêu đồng thời vào VEGF-A và DLL4. Vào tháng 11 năm 2018, ABL Bio đã chuyển giao bản quyền toàn cầu (trừ Hàn Quốc) của ABL001 cho Trigger Therapeutics của Mỹ với tổng giá trị 595 triệu USD, trong đó phí trả trước là 5 triệu USD. Sau đó, khi Trigger Therapeutics sáp nhập vào Compass Therapeutics, các quyền liên quan đã được chuyển sang cho Compass.
Các thử nghiệm lâm sàng đã được tiến hành tại Mỹ dưới hình thức so sánh liệu pháp kết hợp ABL001 và Paclitaxel với liệu pháp sử dụng Paclitaxel đơn lẻ trên bệnh nhân ung thư đường mật tiến triển đã từng được điều trị trước đó.
Trong phân tích cuối cùng, tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) của nhóm kết hợp ABL001 là 18,0%, cao hơn so với 5,3% của nhóm chỉ sử dụng Paclitaxel. Thời gian sống thêm không bệnh tiến triển (PFS) trung bình cũng cho thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê lần lượt là 4,7 tháng và 2,6 tháng. Ngược lại, thời gian sống thêm toàn bộ (OS) không đạt được ý nghĩa thống kê do kết quả bị ảnh hưởng bởi tỷ lệ bệnh nhân nhóm đối chứng chuyển sang sử dụng ABL001 cao.
Giới chuyên môn nhận định rằng khuyến nghị của FDA về việc thực hiện thêm thử nghiệm để chứng minh lợi ích sống còn trước khi nộp BLA dường như có liên quan trực tiếp đến kết quả OS này.
Tổng giám đốc Lee dự đoán rằng Compass sẽ tiếp tục thảo luận lại với FDA dựa trên các dữ liệu lâm sàng hiện có. Ông nói: "Phía Compass cho rằng với dữ liệu hiện tại, tiềm năng và bằng chứng cho thuốc điều trị hàng thứ hai là hoàn toàn đầy đủ. Tại Mỹ, cũng từng có những trường hợp FDA ban đầu đưa ra ý kiến yêu cầu xem xét lại nhưng sau các cuộc họp đã chấp thuận cấp phép. Tôi nghĩ có lẽ kết luận sẽ được đưa ra trong cuộc họp FDA tới".
Tuy nhiên, ông vẫn tỏ ra thận trọng về việc liệu khuyến nghị thử nghiệm bổ sung của FDA có dẫn đến sự chậm trễ trong tiến độ phát triển thực tế hay không. Về khả năng chậm trễ lịch trình cấp phép, Tổng giám đốc Lee giải thích: "Tôi vẫn chưa rõ lắm. Vì đối tác trực tiếp họp với FDA nên chúng tôi chỉ nghe thông tin gián tiếp hoặc cập nhật thông qua các dữ liệu công bố chính thức". Ông nói thêm: "Chúng tôi cần phải quan sát thêm. Việc khẳng định được hay không lúc này là quá vội vàng, cuối cùng thì trong thị trường Mỹ, ý kiến của FDA là quan trọng nhất".
ABL001 đã được FDA chỉ định là thuốc ưu tiên (Fast Track) và thuốc hiếm (Orphan Drug). Cho đến đầu năm nay, Compass vẫn thúc đẩy phương án nộp BLA lên FDA trong năm nay.
Phản ứng trước nghi vấn sử dụng thông tin nội bộ: "Thật sự chấn động"
Gần đây, ABL Bio cũng đang bị cơ quan tài chính điều tra vì nghi ngờ sử dụng thông tin nội bộ trong quá trình chuyển giao công nghệ. Đội ứng phó chung chống thao túng giá cổ phiếu, bao gồm Ủy ban Dịch vụ Tài chính, Cơ quan Giám sát Tài chính và Sàn giao dịch Hàn Quốc, gần đây đã điều tra hơn 10 nhân viên của ABL Bio, bao gồm cả Tổng giám đốc Lee Sang-hoon. Trước đó, đội ứng phó này cũng đã khám xét trụ sở chính của ABL Bio. Mặc dù có tin đồn cho rằng gia đình của ông Lee cũng nằm trong diện bị điều tra, nhưng cho đến nay, kết quả cho thấy gia đình ông không nằm trong danh sách đối tượng bị điều tra.
Tổng giám đốc Lee bày tỏ sự bối rối trước cuộc điều tra gần đây. Khi được hỏi rằng liệu tình hình hiện tại có gây chấn động khi thị trường đang đặt kỳ vọng lớn vào ABL Bio hay không, ông Lee chỉ đáp ngắn gọn: "Thật sự chấn động. Tôi đang cố gắng hết sức và hy vọng mọi việc sẽ tiến triển tốt đẹp".
Khi được hỏi liệu công ty có kế hoạch cải thiện hệ thống quản lý và kiểm soát thông tin nội bộ liên quan đến nghi vấn sử dụng thông tin mật hay không, ông Lee cho biết: "Tôi nghĩ rằng việc kiểm soát bên ngoài đã được thực hiện rất tốt", và không đề cập đến bất kỳ biện pháp cải thiện cụ thể nào.
ABL Bio từng thu hút sự chú ý của ngành công nghiệp sinh học trong nước khi liên tiếp đạt được các kết quả chuyển giao công nghệ quy mô lớn với các công ty dược phẩm toàn cầu. Trong tương lai, tiến độ phát triển của ABL001 dự kiến sẽ lộ diện sau kết quả đàm phán tiếp theo với FDA, trong khi những bất ổn của công ty dự kiến sẽ được làm rõ tùy thuộc vào kết quả điều tra của cơ quan tài chính.