[BizHanKook] “Tại sao bạn lại chọn căn bệnh này làm mục tiêu ưu tiên? Bạn đã gặp gỡ các bác sĩ lâm sàng trong lĩnh vực này chưa?”
Đây là câu hỏi mà ông Han Seung-hoon, Giám đốc điều hành của Aimed BioScience, thường đặt ra cho các công ty dược phẩm và công nghệ sinh học tìm đến mình để tư vấn phát triển thuốc mới. Ông cho biết, nhiều doanh nghiệp chọn một căn bệnh cụ thể làm mục tiêu phát triển chỉ vì quy mô thị trường lớn, nhưng lại không đưa ra được căn cứ khách quan tại sao nó lại được ưu tiên hơn các chỉ định hay nhóm bệnh nhân khác. Ông Han nhận định rằng, dù năng lực sản xuất dữ liệu tiền lâm sàng và lâm sàng của các doanh nghiệp dược phẩm, sinh học trong nước đã cải thiện, nhưng chiến lược để kết nối các dữ liệu đó với giá trị thực tế của thuốc điều trị và thương mại hóa thì vẫn còn thiếu sót.
Aimed BioScience là công ty tư vấn phát triển thuốc mới thuộc Tập đoàn Ildong Pharmaceutical. Công ty hỗ trợ từ việc thiết lập Hồ sơ sản phẩm mục tiêu (TPP), lập kế hoạch phát triển tiền lâm sàng và lâm sàng, đến thiết kế thử nghiệm và phân tích dữ liệu.
Tại sự kiện ‘2026 J&P Medi Connect’ diễn ra ngày 6 vừa qua ở Chosun Palace, Seoul, ông Han đã hỏi các đại biểu rằng liệu năng lực phát triển thuốc mới trong nước đã cải thiện so với quá khứ hay chưa. Hầu như không có ai giơ tay, nhưng khi hỏi về việc “năng lực tạo ra dữ liệu đã tốt hơn chưa”, rất nhiều người đã giơ tay. Câu hỏi này nhằm nhấn mạnh rằng năng lực thu thập dữ liệu và năng lực phát triển chúng thành sản phẩm thuốc cần thiết cho thị trường là hai khái niệm hoàn toàn khác nhau.
Sau sự kiện, trong buổi gặp gỡ với phóng viên, ông Han giải thích rằng sự khác biệt này xuất hiện ngay từ giai đoạn đầu phát triển thuốc. Có những trường hợp ứng viên thuốc được tìm thấy từ nghiên cứu cơ bản đã chuyển sang giai đoạn phát triển mà chưa được kiểm chứng đầy đủ về giá trị y học và thương mại. Ông chỉ ra rằng cần phải phân biệt rõ giữa nghiên cứu cơ bản dựa trên sự quan tâm của nhà nghiên cứu với quá trình phát triển thuốc thực sự cần thiết cho bệnh nhân.
Ông Han cho biết: “Ngay cả khi chưa đến bước phát triển kinh doanh, ngay tại giai đoạn chuẩn bị cho thử nghiệm lâm sàng pha 1 trên bệnh nhân, chúng ta đã có thể xác định được liệu nó có giá trị hay không. Ít nhất, phải thuyết phục được rằng thuốc mới mang lại giá trị tốt hơn so với các liệu pháp hiện có thì bác sĩ mới đăng ký bệnh nhân tham gia thử nghiệm”.
Đặc biệt, các thử nghiệm lâm sàng ban đầu trên bệnh nhân có mức độ không chắc chắn cao về hiệu quả điều trị và rủi ro. Nếu không giải thích được những ưu điểm so với các thuốc điều trị hiện có, rất khó để thuyết phục các nhân viên y tế đăng ký bệnh nhân tham gia thử nghiệm, cũng như khó chứng minh tính khả thi của việc phát triển với các cơ quan quản lý hoặc các tập đoàn dược phẩm toàn cầu đang cân nhắc chuyển giao công nghệ.
Ông Han nói: “Không ít trường hợp chỉ định mà công ty dự định tham gia một cách mơ hồ thực tế lại không phải là chỉ định tối ưu nhất”. Trong quá trình tư vấn, Aimed BioScience đã có kinh nghiệm thiết kế lại chiến lược phát triển theo hướng thay đổi chỉ định xâm nhập ban đầu của khách hàng bằng cách phân tích đặc tính của ứng viên thuốc, thuốc đối thủ cạnh tranh và môi trường thị trường. Cách làm là phát triển trước ở chỉ định có lợi thế về bằng chứng lâm sàng, sau đó mở rộng sang các chỉ định khác.
Tuy nhiên, không dễ để đưa ra phán đoán như vậy trong toàn bộ quá trình phát triển. Ông Han chỉ ra rằng ngành dược phẩm và sinh học trong nước có xu hướng tập trung vào tiến độ phát triển như phê duyệt kế hoạch thử nghiệm lâm sàng (IND) hoặc bước vào pha 2 hơn là kiểm chứng năng lực cạnh tranh của ứng viên thuốc. Văn hóa doanh nghiệp, phương thức đánh giá dự án nghiên cứu của chính phủ và yêu cầu của nhà đầu tư kết hợp với nhau khiến việc chuyển sang giai đoạn tiếp theo được coi là thành tích, dẫn đến việc khó có thể đưa ra quyết định ngừng phát triển một cách hợp lý.
Vì vậy, ông cho rằng có thể xảy ra vấn đề tập trung vào việc hoàn thành các hạng mục thử nghiệm hơn là 확보(đảm bảo) các căn cứ khoa học cần thiết. Ông giải thích, nếu tốn kém chi phí đáng kể để thực hiện thử nghiệm mà không thể thuyết phục được rằng thuốc của mình tốt hơn thuốc đối thủ, thì sản phẩm đó cũng sẽ mất đi sức hấp dẫn trên thị trường chuyển giao công nghệ. Ông nhấn mạnh sự cần thiết phải có tiêu chuẩn để quyết định khách quan việc có tiếp tục phát triển hay không dựa trên dữ liệu thu thập được ở mỗi giai đoạn.
Vì lý do này, ông cho rằng việc nắm bắt nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân và nhân viên y tế ngay từ đầu là rất quan trọng. Ông giải thích: “Chúng ta phải đặt câu hỏi trước tiên là: ‘Điều gì mà bệnh nhân và bác sĩ thực sự cảm thấy thiếu hụt và cần thiết tại hiện trường y tế?’”. Sau đó cần xác định những điểm cần cải thiện về hiệu quả, độ an toàn, sự tiện lợi khi sử dụng của các thuốc hiện có, rồi mới thiết lập Hồ sơ sản phẩm mục tiêu để giải quyết các vấn đề đó.
Ông cũng cho rằng cần có sự hỗ trợ ở cấp chính phủ. Ông đề xuất xây dựng cơ sở dữ liệu tổng hợp về nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, đặc điểm bệnh nhân, thuốc cạnh tranh và môi trường thị trường của từng quốc gia. Ông nhấn mạnh rằng ngay cả những công ty dược phẩm lớn nhất Hàn Quốc cũng khó có thể tự mình nắm bắt được những dữ liệu này, do đó chính phủ cần hỗ trợ để các doanh nghiệp trong nước tìm ra mục tiêu phát triển và thị trường thâm nhập phù hợp cho các ứng viên thuốc mà họ đang sở hữu.
Ông cũng đặt dấu hỏi về thói quen ưu tiên tiến vào thị trường Mỹ hoặc châu Âu của các doanh nghiệp trong nước. Ông nhấn mạnh rằng công ty phải đưa ra được căn cứ rõ ràng cho câu hỏi “Tại sao nhất định phải phát triển tại Mỹ?”. Vì giá trị thương mại của thuốc không nhất thiết chỉ được tạo ra ở Mỹ hay châu Âu, nên cần có chiến lược thâm nhập thị trường và quốc gia phát triển khác nhau tùy theo đặc tính của ứng viên thuốc và nhu cầu thực tế của bệnh nhân.
Ông cũng có quan điểm rằng ngân sách nghiên cứu của chính phủ nên được phân bổ dựa trên mục tiêu phát triển rõ ràng và khả năng thương mại hóa thay vì số lượng dự án được hỗ trợ hay tiến độ lâm sàng. Ông cho rằng cần chọn lọc và tập trung hỗ trợ các ứng viên thuốc phù hợp với hồ sơ sản phẩm mục tiêu, đồng thời phải xem xét căn cứ khoa học theo từng giai đoạn và có thể quyết định ngừng phát triển khi cần thiết. Ông cũng đề xuất phương án kết hợp thông tin thị trường toàn cầu, tổ chức chuyên môn và nguồn vốn để vận hành hệ thống hỗ trợ phát triển thuốc mới của quốc gia như một công ty dược phẩm chuyên nghiệp.
Việc đặt vấn đề về hệ thống hỗ trợ R&D của chính phủ cũng được các chuyên gia khác đồng tình. Tiến sĩ Choi Yoon-hee của Viện Chính sách Khoa học và Công nghệ (STEPI) tại diễn đàn chung ‘Động cơ tiếp theo của Hàn Quốc: Đại cách mạng sinh học, kết nối tăng trưởng tương lai quốc gia’ tổ chức ngày 5 tại Seoul, đã chọn việc tăng cường sự kết nối giữa các giai đoạn R&D là nhiệm vụ then chốt để nâng cao năng lực cạnh tranh của ngành công nghiệp sinh học trong nước.
Tiến sĩ Choi chỉ ra rằng: “Từ khóa mà tôi muốn nhấn mạnh là năng lực hệ thống và sự kết nối”. Bà cho biết dù chính phủ đã đầu tư vào ngành công nghiệp sinh học trong nước hơn 30 năm qua, nhưng tính liên tục của các dự án không được đảm bảo mỗi khi thay đổi chính quyền, và kết quả đánh giá vẫn chỉ dừng lại ở số lượng bài báo, bằng sáng chế. Bà nhấn mạnh cần giải quyết khoảng trống đầu tư ở giai đoạn lâm sàng pha 2 và 3 để kết quả nghiên cứu cơ bản có thể dẫn đến các thử nghiệm tiếp theo và thương mại hóa, đồng thời cần tăng cường hợp tác giữa các tập đoàn lớn và các công ty khởi nghiệp sinh học.
Ông Han cũng nhấn mạnh rằng để nâng cao năng lực cạnh tranh của ngành phát triển thuốc mới trong nước, cần tạo ra một môi trường mà kinh nghiệm phát triển và chuyên môn được tích lũy bên trong ngành, bất kể thành công hay thất bại. Ông chỉ rõ: “Điều quan trọng là dù có thất bại, chúng ta vẫn thu được bài học, thay đổi hệ thống và văn hóa từng bước một, đồng thời tích lũy bí quyết của các chuyên gia. Việc tri thức và kinh nghiệm được lưu giữ lại trọn vẹn ở con người chính là con đường duy nhất mà chúng ta nên hướng tới”.