[비즈한국] Khi HLB đạt được thành công trong việc xin cấp phép từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho thuốc điều trị ung thư đường mật Lirafugratinib, sự quan tâm của thị trường giờ đây đã chuyển sang tính thương mại của loại thuốc này.
Elevar Therapeutics, công ty con tại Mỹ của HLB, đang nắm giữ trực tiếp quyền phát triển và thương mại hóa toàn cầu đối với Lirafugratinib. Vì phần lớn sự không chắc chắn cho đến khi được FDA phê duyệt đã được loại bỏ, vấn đề cốt lõi giờ đây là thuốc sẽ được kê đơn cho bao nhiêu bệnh nhân tại Mỹ và khả năng tạo ra doanh thu thực tế như thế nào.
Đặc biệt, do Lirafugratinib đã có các đối thủ cạnh tranh trên thị trường, thách thức đặt ra là làm thế nào để vừa chứng minh được sự khác biệt lâm sàng, vừa giải quyết được các vấn đề về bảo hiểm y tế, mạng lưới phân phối và tìm kiếm bệnh nhân.
Thị trường thuốc điều trị ung thư đường mật toàn cầu năm 2034 đạt 5 nghìn tỷ won… Điểm khác biệt so với các loại thuốc hiện có là gì?
Theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ (ACS), mỗi năm tại Mỹ có khoảng 8.000 bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc ung thư đường mật. Con số này bao gồm cả ung thư đường mật trong gan và ngoài gan. Trên thực tế, số lượng bệnh nhân có thể cao hơn do khó chẩn đoán hoặc bị phân loại nhầm sang các loại ung thư khác.
Thị trường thuốc điều trị ung thư đường mật toàn cầu cũng đang trên đà mở rộng. Theo các tổ chức nghiên cứu thị trường toàn cầu như Coherent Market Insights và Grand View Research, thị trường thuốc điều trị ung thư đường mật thế giới dự kiến sẽ tăng trưởng từ khoảng 800 triệu USD (1,0934 nghìn tỷ won) vào năm 2024 lên khoảng 1,8 tỷ - 2 tỷ USD (2,4601 nghìn tỷ won - 2,7334 nghìn tỷ won) vào năm 2030.
Chỉ định của Lirafugratinib được FDA phê duyệt dành cho bệnh nhân ung thư đường mật tiến triển tại chỗ hoặc di căn không thể cắt bỏ, đã từng trải qua điều trị trước đó và được xác nhận có sự hợp nhất gen FGFR2 hoặc các biến đổi sắp xếp lại khác, vì vậy không phải toàn bộ thị trường thuốc điều trị ung thư đường mật đều là mục tiêu của loại thuốc này.
Hiện nay tại Mỹ, Pemigatinib của Incyte và Futibatinib của Taiho Oncology đang được sử dụng cho bệnh nhân ung thư đường mật có hợp nhất/sắp xếp lại FGFR2.
Pemigatinib ghi nhận ORR 36%, mOS 17,5 tháng và mDOR 9,1 tháng, trong khi Futibatinib cho kết quả ORR 42%, mOS 21,7 tháng và mDOR 9,7 tháng. Lirafugratinib ghi nhận ORR 46,5%, mOS 22,8 tháng và mDOR 11,8 tháng. HLB cũng công bố tỷ lệ mắc chứng tăng phosphat máu sau khi sử dụng thuốc là 20,7% đối với Lirafugratinib, so với 85% của Futibatinib và 60% của Pemigatinib; tỷ lệ tiêu chảy lần lượt là 21,6%, 39% và 44%.
Các thuốc điều trị nhắm trúng đích FGFR hiện có ức chế không chỉ FGFR2 mà còn cả các phân nhóm FGFR khác. Pemigatinib ức chế FGFR1, 2, 3 và Futibatinib ức chế FGFR1-4; việc ức chế cả các phân nhóm FGFR ngoài đích đã được chỉ ra là một trong những hạn chế gây ra tác dụng phụ trong điều trị.
Lirafugratinib được thiết kế để ức chế có chọn lọc FGFR2 nhằm giảm thiểu những hạn chế này. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, thuốc cho thấy độ chọn lọc FGFR2 cao hơn khoảng 250 lần so với FGFR1 và cao hơn khoảng 5.000 lần so với FGFR4.
HLB ước tính rằng nếu Lirafugratinib chiếm được 20-30% thị phần thuốc điều trị ung thư đường mật toàn cầu, hãng có thể đạt doanh thu hàng năm từ 200 triệu đến 350 triệu USD (273,3 tỷ won - 478,3 tỷ won).
Liệu Lirafugratinib có tận dụng mạng lưới bán hàng tại Mỹ vốn chuẩn bị cho Rivoceranib?
Đối với HLB, ý nghĩa khác của Lirafugratinib là khả năng tự mình thực hiện thương mại hóa tại Mỹ.
Ban đầu, HLB đã xây dựng bộ máy thương mại hóa của Elevar với mục tiêu bán hàng trực tiếp tại Mỹ sau khi Rivoceranib được FDA phê duyệt. Elevar đã chuẩn bị sẵn sàng tổ chức để tung ra loại thuốc mới tại Mỹ, chẳng hạn như tuyển dụng các giám đốc điều hành về bán hàng và tiếp cận thị trường.
Trong năm nay, cơ cấu nhân sự tại trụ sở tập đoàn HLB cũng đã chuyển hướng sang tập trung vào giai đoạn kinh doanh sau nghiên cứu và phát triển (R&D).
Cuối năm ngoái, Tập đoàn HLB đã chiêu mộ ông Kim Tae-han, cựu Tổng giám đốc đầu tiên của Samsung Biologics, làm Chủ tịch phụ trách mảng Bio. Ông Kim là người đã dẫn dắt Samsung Biologics từ thời kỳ đầu, tích lũy kinh nghiệm về thầu đơn hàng với các công ty dược phẩm toàn cầu, mở rộng cơ sở sản xuất và thương mại hóa. Việc HLB bổ nhiệm một nhân sự có kinh nghiệm kinh doanh dược phẩm sinh học toàn cầu vào vị trí lãnh đạo mảng Bio ngay trước thời điểm Rivoceranib và Lirafugratinib được phê duyệt và thương mại hóa là một động thái chiến lược.
Vào tháng 5, tập đoàn đã tuyển dụng bà Yang Eun-young, cựu Giám đốc kinh doanh (CBO) của CHA Bio Group, làm Tổng giám đốc bộ phận phát triển kinh doanh sinh học của Tập đoàn HLB. Tổng giám đốc Yang phụ trách các chiến lược thương mại hóa và quan hệ đối tác bán hàng toàn cầu cần thiết cho giai đoạn thương mại hóa, cũng như xuất khẩu kỹ thuật, nhập khẩu kỹ thuật, đồng phát triển và liên minh chiến lược cho các danh mục sản phẩm sinh học của Tập đoàn HLB.
Tổng giám đốc Yang từng làm công tác phát triển kinh doanh tại Samsung Biologics và là chuyên gia BD (phát triển kinh doanh) toàn cầu sở hữu chứng chỉ dược sĩ tại Hàn Quốc và Mỹ. Việc HLB tuyển dụng Chủ tịch Kim Tae-han và sau đó là Tổng giám đốc Yang có thể coi là tín hiệu cho thấy trọng tâm của các danh mục sản phẩm chính đang chuyển từ phát triển lâm sàng sang thương mại hóa sau khi được cấp phép.
Elevar cũng đã bổ nhiệm ông Kim Dong-geon làm CEO mới vào tháng 1 năm nay, người từng giữ chức CEO của HLB và hiện đang kiêm nhiệm chức vụ CEO của HLB US và Immunomic Therapeutics. Ông Kim có hơn 30 năm kinh nghiệm trong lĩnh vực M&A (mua bán và sáp nhập), tài chính doanh nghiệp và đầu tư tại Mỹ và Hàn Quốc, và ngay từ khi nhậm chức CEO của Elevar, ông đã đặt ra nhiệm vụ chính là thực thi chiến lược thương mại hóa sau NDA.
Với việc cơ sở hạ tầng bán hàng tại chỗ ở Mỹ vốn đã chuẩn bị cho Rivoceranib nay được bổ sung thêm đội ngũ kinh doanh toàn cầu cấp tập đoàn HLB, sự quan tâm hiện đang đổ dồn vào việc Lirafugratinib sẽ được bán như thế nào tại Mỹ và nó sẽ thâm nhập thị trường nhanh chóng ra sao.
Việc Elevar nắm giữ trực tiếp quyền thương mại hóa toàn cầu đối với Lirafugratinib cũng rất quan trọng. Khác với cấu trúc các công ty dược phẩm trong nước nhận tiền bản quyền bán hàng từ đối tác nước ngoài, nếu Elevar trực tiếp trở thành chủ thể bán hàng tại Mỹ, doanh thu của sản phẩm có thể được phản ánh trực tiếp hơn vào kết quả kinh doanh của tập đoàn.
Chỉ ung thư đường mật là chưa đủ… Mở rộng chỉ định sang các khối u rắn có FGFR2
Các thử nghiệm lâm sàng nhằm mở rộng chỉ định của Lirafugratinib cũng đang được tiến hành.
Elevar hiện đang thực hiện thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 toàn cầu đối với Lirafugratinib trên các bệnh nhân ung thư rắn tiến triển dương tính với hợp nhất/sắp xếp lại FGFR2, ngoại trừ ung thư đường mật. Bệnh nhân đầu tiên đã được dùng thuốc tại Bệnh viện Samsung Seoul vào tháng 6 và việc dùng thuốc cho bệnh nhân cũng đã bắt đầu tại Trung tâm Ung thư Moffitt ở Mỹ. Thử nghiệm lâm sàng được tiến hành tại Mỹ, Hàn Quốc, Anh, Tây Ban Nha và Pháp.
Chiến lược ở đây là lựa chọn bệnh nhân dựa trên sự hợp nhất/sắp xếp lại FGFR2 trong các loại ung thư đa dạng như ung thư dạ dày, ung thư tụy, ung thư đầu cổ để xác nhận hiệu quả của Lirafugratinib. Về lâu dài, đây có thể xem là quá trình xác nhận khả năng mở rộng chỉ định thành loại thuốc điều trị ung thư không phân biệt loại ung thư, sử dụng dựa trên những bất thường gen cụ thể thay vì cơ quan nơi khối u xuất hiện.
Việc tiến vào thị trường châu Âu cũng đang được thực hiện song song. Vào ngày 15, Elevar đã nộp đơn xin cấp phép bán hàng cho Lirafugratinib lên EMA (Cơ quan Dược phẩm Châu Âu) như một liệu pháp điều trị bậc hai cho ung thư đường mật tiến triển/di căn có hợp nhất/sắp xếp lại FGFR2. Sau Mỹ, quy trình cấp phép tại châu Âu đã bắt đầu.
Cuối cùng, sự thành công thương mại của Lirafugratinib dự kiến sẽ phụ thuộc vào việc liệu họ có thể đảm bảo nền tảng kê đơn nhanh chóng tại thị trường Mỹ hay không, mở rộng khu vực bán hàng sang châu Âu, cũng như khả năng mở rộng chỉ định sang các loại ung thư khác có biến thể FGFR2, chứ không chỉ dừng lại ở việc được FDA phê duyệt.