[BizHanKook] Việc phát triển thành công một ứng viên thuốc mới không đồng nghĩa với việc có thể bán ngay tại thị trường nước ngoài. Để được cấp phép tại Mỹ và châu Âu, các công ty phải thiết kế thử nghiệm lâm sàng theo tiêu chuẩn sở tại, đồng thời chứng minh được độ an toàn và hiệu quả của thuốc. Đó là lý do tại sao các doanh nghiệp cần xác định thị trường mục tiêu và chuẩn bị dữ liệu ngay từ giai đoạn đầu phát triển.
Gần đây, khi các doanh nghiệp dược phẩm và sinh học Hàn Quốc bắt đầu phát triển thuốc mới với mục tiêu hướng ra thị trường quốc tế, vai trò của các tổ chức nghiên cứu hợp đồng (CRO) toàn cầu ngày càng trở nên quan trọng. CRO là những đơn vị chuyên nghiệp thay mặt các công ty dược thiết kế, vận hành thử nghiệm lâm sàng, cũng như quản lý và phân tích dữ liệu thu được. Các CRO nước ngoài cũng đang tìm kiếm cơ hội hợp tác với các doanh nghiệp Hàn Quốc.
OPIS, một CRO toàn cầu có trụ sở tại Ý, gần đây đang có những động thái tích cực. OPIS đã vận hành các gian hàng triển lãm tại "Hội nghị Quốc tế KoNECT 2026 (KIC)" diễn ra từ ngày 13-15 tháng trước tại khách sạn Lotte, Seoul, và tiếp tục tham gia "BioPlus-Interphex Korea 2026 (BIX 2026)" tại COEX, Seoul từ ngày 28-30 cùng tháng. Đây là những bước đi nhằm tìm kiếm cơ hội hợp tác với các doanh nghiệp dược phẩm và sinh học nội địa.
Được thành lập tại Ý vào năm 1998, OPIS đã mở văn phòng chi nhánh tại Hàn Quốc vào tháng 4 năm 2022. Theo công ty, họ sở hữu kinh nghiệm thực hiện hơn 1.500 thử nghiệm lâm sàng trên toàn cầu và cung cấp dịch vụ xuyên suốt quá trình phát triển lâm sàng.
Trong cuộc phỏng vấn với Bizhankook, ông Giovanni Trolese, Phó chủ tịch OPIS, đánh giá cao tiềm năng tăng trưởng của ngành dược phẩm và sinh học Hàn Quốc. Ông Trolese cho biết: “Với cơ sở hạ tầng lâm sàng ưu việt và các công ty phát triển sáng tạo, Hàn Quốc có thể trở thành điểm tựa quan trọng cho sự phát triển lâm sàng toàn cầu. Chúng tôi coi Hàn Quốc không chỉ là trung tâm kinh doanh khu vực mà là một đối tác chiến lược kết nối các doanh nghiệp Hàn Quốc với thị trường châu Âu, Mỹ và châu Á.”
Hàn Quốc đứng thứ 6 thế giới về thử nghiệm lâm sàng… giờ là lúc hướng tới cấp phép và bán hàng ở nước ngoài
Phó chủ tịch Trolese đánh giá Hàn Quốc sở hữu cơ sở hạ tầng y tế ưu việt, đội ngũ y tế lành nghề và các tổ chức thử nghiệm lâm sàng chất lượng cao. Ông đặc biệt lưu ý đến việc các công ty phát triển thuốc chống ung thư, dược phẩm sinh học và thuốc điều trị bệnh hiếm đang tích cực thâm nhập thị trường nước ngoài như Mỹ và châu Âu.
Ông so sánh Hàn Quốc với Nhật Bản và Trung Quốc để làm rõ năng lực cạnh tranh. Theo ông Trolese: “Nhật Bản có ngành công nghiệp dược phẩm trưởng thành và quy mô thị trường lớn, Trung Quốc có thế mạnh về cơ sở bệnh nhân khổng lồ và quy mô ngành sinh học, còn Hàn Quốc lại cạnh tranh bằng cơ sở hạ tầng lâm sàng, kỹ thuật và khả năng ra quyết định nhanh chóng.”
Trên thực tế, Hàn Quốc đang nằm trong nhóm các quốc gia dẫn đầu về thực hiện thử nghiệm lâm sàng toàn cầu. Theo Quỹ hỗ trợ thử nghiệm lâm sàng quốc gia, năm 2024, thị phần của Hàn Quốc trong các thử nghiệm lâm sàng dược phẩm do các công ty dược quốc tế dẫn đầu đạt 3,46%, đứng thứ 6 sau Mỹ, Trung Quốc, Úc, Tây Ban Nha và Đức. Xét theo thành phố, Seoul đứng thứ 2 thế giới với thị phần 1,32%, chỉ sau Bắc Kinh (1,40%) của Trung Quốc.
Mô hình vươn ra thị trường nước ngoài của các doanh nghiệp dược phẩm và sinh học nội địa cũng đang thay đổi. Thuốc điều trị ung thư phổi ‘Leclaza’ do Yuhan Corporation phát triển đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt sử dụng kết hợp với Rybrevant vào năm 2024. Tiếp đó, vào tháng 9 năm nay, Elara, công ty con tại Mỹ của HLB, cũng đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho thuốc điều trị ung thư đường mật ‘Rivoceranib’. HK inno.N cũng đã nộp đơn xin cấp phép lưu hành cho thuốc điều trị trào ngược dạ dày thực quản ‘K-CAB’ tại FDA thông qua đối tác Mỹ. Các công ty biosimilar như Celltrion và Samsung Bioepis cũng đang cạnh tranh vị thế trên thị trường thế giới thông qua phát triển lâm sàng và cấp phép toàn cầu.
Theo phân tích từ phía OPIS, khi các doanh nghiệp nội địa thực sự dấn thân vào việc cấp phép thuốc mới và cạnh tranh thị trường toàn cầu thay vì chỉ đơn thuần là xuất khẩu, phương thức tiếp cận phát triển lâm sàng cũng đang có những thay đổi.
Bà Park Chang-sook, Giám đốc Phát triển Kinh doanh (BD) tại OPIS Korea, giải thích: “Trước đây, nhiều công ty thường chỉ xem xét thị trường nước ngoài sau khi đã có kết quả thử nghiệm lâm sàng trong nước. Tuy nhiên, hiện nay ngày càng có nhiều doanh nghiệp cân nhắc ngay từ đầu về các yêu cầu pháp lý của Mỹ và châu Âu, thiết kế thử nghiệm lâm sàng quốc tế và khả năng chuyển giao công nghệ.”
Đặc biệt, có một làn sóng các công ty công nghệ sinh học Hàn Quốc đảm bảo bằng chứng về độ an toàn, hiệu quả ban đầu và liều lượng phù hợp thông qua các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn sớm, sau đó kết nối với các bước phát triển tiếp theo, chuyển giao công nghệ và thu hút đầu tư.
Theo đó, nhu cầu hỗ trợ toàn diện không chỉ dừng lại ở vận hành thử nghiệm đa quốc gia mà còn bao gồm cả thiết kế thử nghiệm, ứng phó với các cơ quan quản lý nước ngoài, quản lý dữ liệu và phân tích thống kê đang trở nên quan trọng hơn bao giờ hết.
OPIS Korea cũng đang mở rộng phạm vi hợp tác với các doanh nghiệp trong nước để đáp ứng nhu cầu này. Tháng 1 năm nay, họ đã ký kết biên bản ghi nhớ với GCCL, một doanh nghiệp phân tích mẫu thử nghiệm lâm sàng trong nước, để hợp tác kinh doanh thử nghiệm lâm sàng toàn cầu. Tuy nhiên, số lượng hợp đồng và tình hình thực hiện chi tiết không được công bố do nghĩa vụ bảo mật với khách hàng.
“Kỹ thuật và khả năng thực thi là thế mạnh”… chiến lược phát triển lâm sàng toàn cầu là bài toán cần bổ sung
Bà Park đánh giá kỹ thuật cao và khả năng thực thi nhanh chóng là thế mạnh của doanh nghiệp Hàn Quốc. Các công ty này có năng lực phát triển các ứng viên thuốc sáng tạo ngay cả trong điều kiện tài nguyên và thời gian hạn chế, đồng thời có khả năng phản ứng nhanh với các quyết định quan trọng.
Bà cho biết: “Năng lực phát triển lâm sàng của các công ty Hàn Quốc đã tiến bộ vượt bậc so với trước đây. Họ không chỉ dừng lại ở mức thực hiện thử nghiệm mà đang thay đổi theo hướng thiết lập chiến lược phát triển ngay từ giai đoạn đầu, dựa trên yêu cầu của thị trường toàn cầu và các cơ quan quản lý.”
Tuy nhiên, để phát triển thuốc mới trên quy mô toàn cầu, cần cân nhắc tổng thể sự khác biệt về quy định giữa các quốc gia, tính chấp nhận quốc tế trong thiết kế thử nghiệm, quản lý dự án đa quốc gia và tính nhất quán của dữ liệu lâm sàng.
Đặc biệt, bà Park nhấn mạnh cần thiết lập chiến lược phát triển toàn cầu ngay từ khi bắt đầu phát triển thuốc mới. Bà nói: “Ngay từ khi lập kế hoạch thử nghiệm lâm sàng, nếu cân nhắc kỹ yêu cầu pháp lý và chiến lược cấp phép của thị trường mục tiêu thì có thể giảm thiểu chi phí bổ sung hoặc việc lặp lại thử nghiệm lâm sàng không cần thiết.”
Năng lực quản lý tích hợp các thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia cũng là một bài toán cần bổ sung. Để thực hiện thử nghiệm tại nhiều quốc gia cùng lúc, cần điều phối tổng thể không chỉ các quy định riêng biệt và cách vận hành của cơ sở y tế mỗi nước, mà còn phải quản lý hợp đồng, ngân sách và dữ liệu.
Trên thực tế, theo một nghiên cứu công bố năm 2023 trên tạp chí quốc tế ‘JCO Global Oncology’, thử nghiệm giai đoạn 3 do nghiên cứu viên dẫn đầu mang tên ‘ASCOLT’ trên bệnh nhân ung thư đại trực tràng được tiến hành tại 74 cơ sở y tế ở 12 quốc gia và khu vực châu Á-Thái Bình Dương, đã mất khoảng 2 năm chỉ để chuẩn bị do các thủ tục hành chính và quy định của từng nước. Quá trình này đòi hỏi hơn 100 hợp đồng và 49 lần đánh giá đạo đức nghiên cứu, và tại Trung Quốc, việc tuyển dụng bệnh nhân cũng như chia sẻ dữ liệu đã bị gián đoạn 18 tháng do thay đổi quy định.
Như vậy, thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia có thể bị ảnh hưởng bởi quy định và môi trường vận hành của từng quốc gia. Do đó, cần có cái nhìn dài hạn để xem xét vai trò của thử nghiệm đó trong toàn bộ quá trình phát triển thuốc mới, thay vì chỉ tập trung vào sự thành bại của từng thử nghiệm riêng lẻ.
Bà Park đánh giá: “Nếu các công ty Hàn Quốc bổ sung những phần này thông qua hợp tác với các đơn vị chuyên môn toàn cầu, khả năng chuyển hóa năng lực kỹ thuật thành kết quả kinh doanh thực tế trên thị trường thế giới sẽ tăng cao hơn.”
Thế mạnh của thử nghiệm lâm sàng tại châu Âu nằm ở mạng lưới nghiên cứu và quy định… Hợp tác với CRO là chìa khóa chiến lược
Phó chủ tịch Trolese cho rằng hệ thống quy định cùng mạng lưới các cơ sở y tế và nhà nghiên cứu là thế mạnh của thử nghiệm lâm sàng tại châu Âu trong quá trình phát triển thuốc mới toàn cầu.
Liên minh châu Âu (EU) hiện đang vận hành hệ thống nộp hồ sơ thông qua Hệ thống thông tin thử nghiệm lâm sàng (CTIS) theo Quy định về thử nghiệm lâm sàng (CTR). Việc sử dụng hệ thống này cho phép nộp đơn xin cấp phép cho các thử nghiệm đa quốc gia tại nhiều quốc gia thành viên qua một cửa sổ duy nhất và liên kết quy trình thẩm định của các cơ quan quản lý từng nước.
Đặc biệt, trong lĩnh vực ung thư học, huyết học, miễn dịch học, bệnh thần kinh và bệnh hiếm, có thể tận dụng các bệnh viện đại học và cơ quan nghiên cứu chuyên môn cao.
Đối với các thử nghiệm lâm sàng nhắm đến bệnh nhân mắc bệnh hiếm hoặc sở hữu dấu ấn sinh học đặc thù, khả năng tiếp cận bệnh nhân và mạng lưới nhà nghiên cứu tại các cơ quan nghiên cứu trở nên quan trọng hơn bao giờ hết.
Ông Trolese nhấn mạnh rằng khi chọn quốc gia thực hiện thử nghiệm, thay vì chỉ so sánh chi phí đơn thuần, cần cân nhắc tổng thể khả năng tuyển dụng bệnh nhân, kinh nghiệm của cơ quan nghiên cứu, tiến độ pháp lý, chất lượng dữ liệu và toàn bộ kế hoạch phát triển.
Việc hợp tác với các CRO toàn cầu cũng cần tính đến những yếu tố này. Thay vì chỉ dừng lại ở việc thực hiện thử nghiệm, cần có cách tiếp cận chiến lược để dữ liệu thu được có thể sử dụng cho các bước phát triển tiếp theo, đàm phán chuyển giao công nghệ và chuẩn bị cho việc cấp phép lưu hành.
Tuy nhiên, ông Trolese cũng giải thích: “Kết quả chuyển giao công nghệ và phát triển kinh doanh không chỉ phụ thuộc vào kết quả lâm sàng mà còn chịu ảnh hưởng bởi đặc tính của ứng viên thuốc, bằng sáng chế, tính thị trường và chiến lược phát triển.”
Ông đánh giá rằng các công ty Hàn Quốc đã có đủ tiềm năng kỹ thuật, nhưng để đạt được kết quả thực tế trên thị trường toàn cầu, họ cần phải nâng cao hơn nữa chiến lược phát triển.
Ông nói thêm: “Trong tương lai, khả năng tích hợp chiến lược quy định và thương mại hóa ngay từ đầu, cũng như kết nối kết quả lâm sàng với giá trị thương mại và các giai đoạn phát triển tiếp theo sẽ càng trở nên quan trọng.”