Báo cáo bệnh cực hiếm
③ "Thuốc giá hàng tỷ won, liệu có nhất thiết phải dùng?" 'Logic' lạnh lùng khiến bệnh nhân đau đớn lần hai

[비즈한국] Trong số các bệnh hiếm, những căn bệnh có số lượng bệnh nhân đặc biệt ít được phân loại là 'bệnh cực hiếm'. Tại Hàn Quốc, thuật ngữ này thường dùng để chỉ những căn bệnh có số lượng người mắc từ 200 người trở xuống hoặc thậm chí không có mã phân loại bệnh. Ít bệnh nhân đồng nghĩa với việc thiếu kinh nghiệm chẩn đoán, thiếu dữ liệu điều trị và thiếu sự quan tâm của xã hội. Kết quả là, bệnh nhân mất rất nhiều thời gian để tìm ra tên bệnh, và dù có được chẩn đoán khó khăn thì thuốc điều trị và các chính sách hỗ trợ cũng không theo kịp, khiến bệnh nhân và gia đình phải gánh chịu nỗi đau một cách đơn độc. Bizhankook đi sâu vào thực trạng của những bệnh nhân mắc bệnh cực hiếm ẩn sau những con số và những mảng tối trong y tế.

Hàng trăm triệu won tiền quỹ bảo hiểm y tế được đổ vào để cứu sống một mạng người bệnh hiếm. Đối với bệnh nhân và người giám hộ, đó là thứ họ tha thiết chờ đợi, nhưng ánh mắt của người ngoài nhìn vào lại không mấy ấm áp. Ở một phía, người ta bắt đầu tính toán dưới ánh nhìn lạnh lùng: 'Liệu có phải quá nhiều tiền thuế đang bị lãng phí cho một nhóm thiểu số?', 'Với số tiền đó có thể cứu được hàng nghìn bệnh nhân mắc bệnh nhẹ'. Dù hiểu được những khó khăn của cơ quan y tế trong việc đảm bảo sự ổn định của quỹ bảo hiểm y tế, nhưng thực tế tàn khốc vẫn tồn tại khi phải đặt giá trị mạng sống của bệnh nhân lên bàn cân so sánh với hiệu quả chi phí.

Mâu thuẫn này gần đây đã trở nên lộ liễu hơn. Ủy ban vận động y tế miễn phí, bao gồm khoảng 40 tổ chức như Liên minh các tổ chức y tế, People's Solidarity for Participatory Democracy (PSPD), Liên đoàn lao động Hàn Quốc, KCTU... đã tổ chức một cuộc họp báo trước đài phun nước Cheongwadae Sarangchae vào ngày 24 vừa qua để ngăn chặn chính sách đăng ký nhanh thuốc điều trị bệnh hiếm của chính phủ.

Phía Ủy ban vận động y tế miễn phí lớn tiếng cho rằng: "Việc đăng ký nhanh đang lợi dụng tình thế tuyệt vọng của bệnh nhân làm lá chắn logic, đây không phải là bảo vệ bệnh nhân mà là đang lợi dụng họ. Nếu hơn 50 loại thuốc điều trị bệnh hiếm có giá trung bình hàng trăm triệu won được đưa vào diện chi trả bảo hiểm thông qua hình thức đăng ký nhanh, quỹ bảo hiểm y tế sẽ bị đe dọa do tốn kém hàng nghìn tỷ won".

Những bệnh nhân mắc bệnh hiếm và gia đình họ vốn đã kiệt quệ khi phải chiến đấu với bệnh tật, nay lại càng suy sụp trước những ánh nhìn như vậy. Càng cầu xin sự hỗ trợ chi phí điều trị, họ càng rơi vào cảm giác mặc cảm như thể mình là những kẻ trộm đang ăn bám tiền thuế của người khác. Cuối cùng, điều khiến họ đau đớn lần hai không phải là 'căn bệnh' mang tên bệnh hiếm, mà là thước đo tàn nhẫn của xã hội chúng ta, thứ luôn đong đếm giá trị mạng sống bằng lợi ích kinh tế.

“Bắt làm lại xét nghiệm hàng triệu won...” Thời điểm vàng bị chặn đứng bởi vách ngăn dữ liệu

Năm 2022, khi công bố Kế hoạch tổng thể quản lý bệnh hiếm lần thứ 2, chính phủ đã công khai cam kết mở rộng các trung tâm trọng điểm theo từng khu vực và tăng cường hệ thống hợp tác điều trị. Tuy nhiên, hiệu quả thực tế mà các bệnh viện cảm nhận được vẫn chưa đáng kể. Điều đáng đau lòng nhất là mạng lưới đăng ký điều trị lâm sàng tích hợp theo thời gian thực (hệ thống dữ liệu bệnh nhân) ở cấp chính phủ chưa hoạt động hiệu quả.

Mặc dù hồ sơ bệnh án đơn giản hoặc dữ liệu hình ảnh (MRI/CT) đã có thể kiểm tra ở mức độ nhất định thông qua hệ thống trao đổi giữa các bệnh viện, nhưng thực tế là dữ liệu gốc NGS (giải trình tự gen thế hệ mới) - vốn là căn cứ cốt lõi để chỉ định dùng thuốc mới - vẫn nằm trong vùng mù của sự chia sẻ dữ liệu.

Do không có hạ tầng chuyên dụng để truyền tải dữ liệu dung lượng lớn lên đến hàng chục Gigabyte (GB) trong thời gian thực, các bệnh nhân đã được chẩn đoán tại bệnh viện địa phương nhưng khi chuyển viện lên các bệnh viện lớn ở Seoul thường xuyên phải làm lại các xét nghiệm đắt đỏ với chi phí từ 1 đến 2 triệu won ngay từ đầu. Nếu tính cả thời gian chờ kết quả, những bệnh nhân mắc bệnh hiếm có tốc độ tiến triển bệnh nhanh lo ngại rằng khoảng trống điều trị này có thể dẫn đến tổn thương thần kinh và cơ quan nội tạng không thể phục hồi. Bệnh nhân A chia sẻ: "Các bệnh viện không tương thích dữ liệu xét nghiệm nên phải làm lại từ đầu, chi phí quá cao là một gánh nặng lớn".

Bệnh nhân chỉ biết trông chờ vào dược phẩm toàn cầu, hỗ trợ từ dược phẩm trong nước ở đâu?

Điều nghịch lý là những khoảng trống mà hạ tầng quốc gia không đáp ứng được lại được lấp đầy bởi các tập đoàn dược phẩm toàn cầu đang sở hữu những loại thuốc đắt đỏ bậc nhất.

Các hãng dược toàn cầu đang duy trì các chương trình hỗ trợ bệnh nhân (PAP) hoặc chương trình phê duyệt sử dụng nhân đạo (EAP) để giữ lấy mạng sống cho những bệnh nhân rơi vào vùng mù trước khi được bảo hiểm y tế chi trả hoặc bị loại khỏi quá trình thẩm định. Trước khi thuốc điều trị teo cơ tủy sống (SMA) đường uống 'Evrysdi' được đưa vào diện bảo hiểm, Roche Hàn Quốc đã cung cấp miễn phí thuốc cho khoảng 80 bệnh nhân trong nước thông qua chương trình EAP. AstraZeneca Hàn Quốc cũng đang vận hành PAP để hoàn trả một phần chi phí thuốc nhằm giảm bớt gánh nặng cho những bệnh nhân trưởng thành không được hưởng lợi ích bảo hiểm từ thuốc điều trị u xơ thần kinh 'Koselugo'.

Ngược lại, hệ thống hỗ trợ bệnh nhân của các công ty dược trong nước vẫn ở mức nghèo nàn. Dù số lượng các công ty dấn thân vào phát triển thuốc mới cho bệnh hiếm đang tăng lên, nhưng họ chỉ tập trung vào cấp phép và lợi nhuận thương mại, trong khi bị chỉ trích là keo kiệt trong việc xây dựng lưới an sinh xã hội để cứu giúp những bệnh nhân trong nước đang đứng trước ranh giới sống chết ngoài hệ thống chính quy.

Cuối cùng, bệnh nhân mắc bệnh hiếm tại Hàn Quốc phải dựa vào lòng tốt của các hãng dược toàn cầu chứ không phải của quốc gia. Người giám hộ B của bệnh nhân mắc bệnh hiếm chia sẻ: "Không thể không cảm thấy tiếc nuối khi các công ty dược trong nước tỏ ra keo kiệt trong việc hạ giá thuốc generic. Tuy nhiên, tôi hy vọng sẽ có thêm nhiều loại thuốc điều trị đột phá được phát triển trong nước, giống như việc EnCell456040 gần đây đã có những bước tiến trong việc phát triển thuốc điều trị bệnh Charcot-Marie-Tooth (CMT)".

'Giao thuốc' đi tàu hỏa khứ hồi 800km... Túi giữ nhiệt từ thói quan liêu

Đối với bệnh nhân mắc bệnh hiếm, việc đến bệnh viện và nhận thuốc là những ngọn núi khổng lồ phải vượt qua. Đa số các loại thuốc điều trị đột phá là thuốc sinh học bắt buộc phải bảo quản lạnh nghiêm ngặt từ 2~8 độ C (chuỗi cung ứng lạnh). Người giám hộ C của bệnh nhân mắc bệnh hiếm cho biết: "Sau khi đến bệnh viện, chúng tôi phải tự tay bỏ thuốc vào túi giữ nhiệt y tế (thùng đá) để mang về. Bệnh viện chỉ hỗ trợ thêm được một túi đá lạnh mà thôi".

Vào tháng 2 năm 2020, khi đại dịch COVID-19 bắt đầu, chính phủ đã nâng mức cảnh báo khủng hoảng bệnh truyền nhiễm lên mức 'nghiêm trọng' và cho phép giao thuốc tạm thời nhưng toàn diện. Tháng 6 năm 2023, khi mức độ khủng hoảng giảm xuống, biện pháp tạm thời này đã chấm dứt và việc giao thuốc bị cấm hoàn toàn trở lại.

Điều này khiến các bệnh nhân mắc bệnh hiếm nặng phải phụ thuộc vào xe lăn hoặc người giám hộ của họ phải đeo túi giữ nhiệt y tế trên vai đến bệnh viện mỗi tháng hoặc hai tuần một lần. Đối với những bệnh nhân sống ở địa phương, họ phải di chuyển hàng trăm km khứ hồi chỉ để nhận thuốc cho một tháng và khám bệnh ngắn ngủi. C chia sẻ nỗi đau: "Trong số những người giám hộ xung quanh tôi, có người đã phải dùng toàn bộ số ngày phép năm của mình chỉ để đi bệnh viện".

Với việc sửa đổi Luật Y tế vào tháng 11 năm ngoái, từ cuối năm nay, việc khám bệnh từ xa và giao thuốc sẽ được cho phép trong phạm vi giới hạn như đối với bệnh nhân mắc bệnh hiếm, bệnh nhân tiểu đường loại 1. Đối với bệnh nhân mắc bệnh hiếm và người giám hộ, đây là cơ hội phục hồi cuộc sống như cơn mưa rào giữa hạn hán.

Tuy nhiên, vì các nội dung cụ thể được giao cho Bộ Y tế và Phúc lợi quy định, nên vẫn có lo ngại rằng bệnh nhân khó có thể cảm nhận được hiệu quả thực tế. Được biết, do Hiệp hội Dược sĩ phản đối mạnh mẽ vì lo ngại vấn đề lạm dụng và an toàn, Bộ Y tế và Phúc lợi đang xem xét hạn chế khu vực giao thuốc trong 'phạm vi cùng tỉnh/thành phố' hoặc 'giao hàng cự ly gần'.

Nếu như vậy, đối với những bệnh nhân mắc bệnh hiếm sống ở địa phương đang điều trị tại Seoul hoặc khu vực thủ đô, tình hình sẽ không có gì khác biệt so với trước đây. Dù biện pháp hạn chế này được đưa ra với lý do tránh biến chất trong quá trình vận chuyển và ngăn chặn sự sụp đổ của các hiệu thuốc địa phương, nhưng liệu việc bệnh nhân hoặc người giám hộ tự tay đựng thuốc trong túi giữ nhiệt rồi di chuyển hàng trăm km trong nhiều giờ có thực sự an toàn? Rốt cuộc, hệ thống đong đếm giá trị mạng sống bằng con số và bị giam cầm trong tư duy hành chính thuận tiện vẫn đang dồn những bệnh nhân mắc bệnh hiếm ra nhà ga KTX mỗi ngày.